Biotoscana: El nacimiento del nuevo centro de innovación farmacéutica global

Una nueva medicina basada en anticuerpos puede tener éxito, y en última instancia, depende de dos cosas.

La primera, encontrar moléculas de anticuerpos de alta calidad; la segunda, evaluar con precisión su viabilidad como medicamento.

Suena simple, pero las empresas farmacéuticas de todo el mundo han gastado tiempo en estos dos pasos que se mide en décadas y fondos que se cuentan en miles de millones, con una tasa de fracaso superior al 90%.

El descubrimiento temprano de medicamentos suele requerir de tres a cinco años o incluso más, y muchos objetivos y moléculas son eliminados en el largo proceso de selección. Incluso al entrar en la fase clínica, debido a la falta de herramientas de evaluación preclínica precisas, muchos medicamentos finalmente fracasan en la puerta de las pruebas en humanos.

Baiyousaitong pasó diecisiete años abordando estas dos preguntas principales, siguiendo la línea tecnológica de la edición genética.

El plan “Mil ratones, diez mil anticuerpos” se centra en construir una biblioteca de secuencias de anticuerpos humanos a gran escala para más de 1000 posibles objetivos viables como medicamentos, resolviendo de dónde provienen las moléculas, y más de 2000 ratones humanizados para abordar cómo se puede evaluar con precisión.

Las dos líneas de negocio se apoyan mutuamente y juntas constituyen una infraestructura completa de investigación y desarrollo de nuevos medicamentos a nivel mundial.

El mercado de capitales ya ha notado la rareza de esta empresa.

En 2025, las acciones de Baiyousaitong en el mercado de Hong Kong aumentaron más de un 300% en todo el año, convirtiéndose en una de las empresas farmacéuticas innovadoras de mejor rendimiento. En el primer día de cotización en el mercado de innovación, las acciones subieron un 146%, y desde entonces han alcanzado nuevos máximos.

El respaldo detrás del precio de las acciones es claro: en 2024, la empresa logró su primer beneficio, y en 2025, el beneficio neto atribuible a la matriz alcanzó los 173 millones de yuanes, un aumento interanual del 416.37%.

Cuando el Dr. Shen Yuelei fundó esta empresa hace diecisiete años, en China ni siquiera se había consensuado el término “medicamento innovador”.

Hoy, todas las diez principales empresas farmacéuticas del mundo son clientes de Baiyousaitong. La trayectoria de esta empresa es un microcosmos de la evolución de la biotecnología en China, de seguir a liderar.

I. La primera cuestión clave en el desarrollo de nuevos medicamentos basados en anticuerpos: ¿de dónde provienen las moléculas de anticuerpos de alta calidad?

La ruta tradicional implica que las empresas farmacéuticas inmunicen a animales y seleccionen anticuerpos, lo que lleva de tres a cinco años y está lleno de incertidumbre.

Baiyousaitong ofrece una nueva ruta.

Los ratones humanizados son el “Santo Grial” del descubrimiento de medicamentos basados en anticuerpos, y la plataforma de ratones humanizados RenMice, desarrollada de manera independiente por Baiyousaitong, es una de las más destacadas, revolucionando el enfoque tradicional.

La empresa utiliza tecnología de modificación genética de gran fragmento para completar de una vez la sustitución in situ de aproximadamente 1.0 megabases de cadena pesada humana y aproximadamente 1.6 megabases de cadena ligera humana, convirtiéndose en una de las plataformas de ratones humanizados más avanzadas del mundo.

La estrategia de sustitución in situ aprovecha al máximo el sistema inmunológico ampliado de los ratones, asegurando la rica diversidad genética de los anticuerpos y estableciendo el estándar de próxima generación para el descubrimiento de anticuerpos humanos.

Lo que realmente distingue a Baiyousaitong a nivel mundial es su plan “Mil ratones, diez mil anticuerpos” lanzado en 2020 basado en la plataforma RenMice. Este plan tiene grandes ambiciones: construir una biblioteca de secuencias de anticuerpos humanos de un millón de niveles para más de 1000 posibles objetivos de medicamentos.

La mayoría de los objetivos nunca antes habían sido desarrollados sistemáticamente, lo que significa que Baiyousaitong está haciendo algo que nadie ha hecho en todo el mundo.

Esto es como abrir un enorme “supermercado de anticuerpos”, y actualmente esta “estantería de anticuerpos” ya se ha construido, y se optimiza continuamente con la plataforma de IA para mejorar la eficiencia de selección.

La empresa ha establecido una profunda cooperación estratégica con Megac Technology, centrándose en la actualización digital y tecnológica de la investigación y producción de anticuerpos humanos. El sistema de inteligencia de datos Labillion integra y analiza de manera eficiente en tiempo real la gran cantidad de secuencias y datos funcionales generados por la selección de alto rendimiento, y el modelo de IA refuerza profundamente la eficiencia de descubrimiento de las moléculas de anticuerpos humanos de un millón de niveles. Esta integración profunda de la plataforma de IA con el plan “Mil ratones, diez mil anticuerpos” ha permitido a Baiyousaitong captar una gran oportunidad histórica en la transformación del desarrollo de medicamentos.

La rápida comercialización del “supermercado de anticuerpos” es la mejor prueba de ello.

Hasta el 31 de diciembre de 2025, la empresa había firmado aproximadamente 350 proyectos de transferencia, licencia y cooperación. Los clientes de cooperación son todas empresas farmacéuticas reconocidas a nivel nacional e internacional: Merck de Alemania, Gilead Sciences, Johnson & Johnson, BeiGene, IDEAYA Biosciences, Xencor, ABL Bio, Neurocrine, Hansoh Pharmaceutical, Nanjing Zhenhua Tianqing, entre otros.

El valor de esta lista es evidente, todas son empresas líderes a nivel mundial. En 2025, el negocio de desarrollo de anticuerpos generó ingresos de 332 millones de yuanes, con un margen bruto del 86%.

El modelo comercial de pago inicial, hitos y participación en ventas significa que cada molécula transferida contribuirá continuamente a los ingresos de Baiyousaitong en etapas posteriores de desarrollo clínico y ventas al mercado.

El techo de crecimiento se ha abierto por completo.

Más importante aún, este modelo ha demostrado el valor de Baiyousaitong en la cadena de la industria farmacéutica global: se ha convertido en el proveedor de origen de investigación y desarrollo de medicamentos basados en anticuerpos a nivel mundial.

Las empresas farmacéuticas pueden seleccionar moléculas directamente de esta “estantería de anticuerpos”, omitiendo el largo proceso de descubrimiento temprano, lo que reduce significativamente el riesgo y el costo de desarrollo.

La forma de adquirir medicamentos basados en anticuerpos a nivel mundial está siendo redefinida, y Baiyousaitong se encuentra en el centro de esta transformación.

II. La segunda cuestión clave en el desarrollo de nuevos medicamentos basados en anticuerpos: una vez que se tiene una buena molécula de anticuerpo, ¿cómo se evalúa con precisión su viabilidad como medicamento?

Los medicamentos humanos deben, en última instancia, funcionar en el cuerpo humano, pero en la fase de investigación preclínica, la evaluación de la eficacia solo puede depender de modelos animales.

Los ratones tipo salvaje presentan diferencias significativas con los humanos, y muchas veces no pueden reflejar con precisión los efectos reales del medicamento en humanos. La aparición de ratones humanizados ha cambiado esta situación.

Mediante tecnología de edición genética, se reemplazan los genes de un objetivo específico en los ratones por genes humanos, permitiendo que los ratones expresen estructuras de objetivo muy similares a las humanas, y así los medicamentos basados en anticuerpos pueden ejercer su efecto real en el cuerpo de los ratones.

Baiyousaitong comenzó a construir una biblioteca de ratones humanizados para objetivos en 2014, lo que es varios años antes que la mayoría de los participantes en la industria.

Actualmente, Baiyousaitong posee más de 2000 cepas de ratones humanizados, siendo líder mundial en número de cepas.

Los centros animales en China y EE. UU. han obtenido la certificación internacional AAALAC, con una capacidad de producción anual de hasta 800,000 ejemplares, y cada año se agregan de 200 a 300 nuevos modelos. Más importante aún, la empresa desarrolló de manera proactiva modelos de ratones humanizados para numerosos objetivos antes de que la demanda del mercado estallara, muchos de estos modelos ya estaban listos.

Los datos de crecimiento también son impresionantes.

En 2025, los ingresos de ventas de animales modelo alcanzaron 622 millones de yuanes, un aumento interanual del 59.86%, con un margen bruto del 80.41%. Los clientes son principalmente empresas de alto rendimiento a nivel mundial, con una tasa de recompra en constante aumento. Todas las diez principales empresas farmacéuticas del mundo son ahora clientes de la empresa.

Las ventas de animales modelo y los servicios de evaluación farmacológica y de eficacia preclínica se complementan de forma natural.

Hasta 2025, el equipo de farmacología y eficacia de la empresa ha completado más de 8600 evaluaciones de medicamentos para más de 950 socios en todo el mundo, con una tasa de retención del cliente del 80%, generando ingresos de 352 millones de yuanes (+75.24%). La empresa puede ofrecer modelos animales junto con una profunda comprensión de los mecanismos de los objetivos y un juicio preciso sobre la demanda del mercado, lo que es una combinación de capacidades que las empresas CRO generales tienen dificultades para replicar.

Los ratones humanizados se están convirtiendo en la herramienta estándar para la evaluación preclínica de nuevos medicamentos innovadores a nivel mundial.

Esto ha proporcionado un sistema de evaluación interna altamente confiable para validar la eficacia y seguridad de anticuerpos monoclonales, anticuerpos bivalentes, ADC, medicamentos nucleicos y terapias celulares. Baiyousaitong posee la biblioteca de ratones humanizados más rica del mundo, la mayor experiencia acumulada en evaluación de eficacia y la capacidad de planificación de objetivos más avanzada.

Esta empresa está definiendo los estándares de este sistema de evaluación y se está convirtiendo en su mayor proveedor.

III. Representante de los medicamentos innovadores de China que salen al extranjero

Ampliando el enfoque, emerge un panorama más amplio.

La proporción de ingresos en el extranjero de Baiyousaitong ha aumentado del 36% en 2020 al 68% en la primera mitad de 2025. Desde 2020, la tasa de crecimiento compuesta de ingresos en el extranjero ha alcanzado el 64.5%.

La empresa tiene bases de investigación, producción u operación en Boston, San Francisco y San Diego en EE. UU., y un centro de innovación en Heidelberg, Alemania.

Esta empresa ya ha completado la transición de ser un “proveedor chino” a una “infraestructura global para el desarrollo de nuevos medicamentos”.

Su objetivo son las empresas farmacéuticas más destacadas del mundo, y los productos y servicios que ofrece están incrustados en los pasos clave más altos de la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos.

El alto rendimiento y el alto margen bruto son significativamente superiores a la media de la industria, reflejando la capacidad de valoración del modelo comercial basado en plataformas.

IV. Conclusión:

Volviendo a las dos preguntas iniciales: ¿de dónde vienen las moléculas de anticuerpos y cómo se evalúa con precisión su viabilidad como medicamento?

A nivel mundial, casi no hay otra empresa que logre la escalabilidad y la industrialización en ambas direcciones, y que tenga dos sistemas que colaboren profundamente.

El sistema de doble plataforma de Baiyousaitong ha reducido las barreras y riesgos de innovación para las empresas farmacéuticas globales, acortando la distancia entre el laboratorio y la clínica, lo que permite que más terapias innovadoras lleguen más rápidamente a las manos de los pacientes.

Este es el verdadero significado de Baiyousaitong para la industria biomedicina global.

Lo que proporciona es la capacidad de base sobre la cual opera toda la industria, siendo el recurso más escaso en la cadena de desarrollo de nuevos medicamentos. Cuando las empresas farmacéuticas globales buscan el próximo medicamento innovador basado en anticuerpos, cada vez más puntos de partida apuntan al mismo lugar.

Desde su fundación, Baiyousaitong se ha dedicado al desarrollo tecnológico de base, atreviéndose a innovar y a innovar de manera continua, un gen esencial para convertirse en una gran empresa.

La semilla sembrada hace diecisiete años está dando frutos hoy, y Baiyousaitong tiene el derecho de ser llamado el lugar de origen de nuevos medicamentos a nivel mundial.

Esta posición, vista en el contexto histórico de toda la industria biomedicina, tiene un gran peso.