La gran apuesta de Sarepta en los activos de siRNA de Arrowhead produce datos preliminares

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Generación de resúmenes en curso

Sarepta Therapeutics ha publicado datos clínicos iniciales para dos candidatos de siRNA, SRP-1001 para FSHD1 y SRP-1003 para DM1, adquiridos de Arrowhead Pharmaceuticals. Los datos de los ensayos de fase 1/2 con dosis única sugieren que la tecnología entrega eficazmente el constructo al músculo y ha mostrado una supresión prometedora de los genes diana. Estos resultados tempranos son cruciales para Sarepta, ya que los analistas consideran que los programas de siRNA son vitales para el futuro de la compañía en medio de desafíos para su negocio principal.

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