El precio de las acciones de Rocket Pharmaceuticals subió debido a la aprobación de la terapia génica por parte de la FDA

Investing.com – Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) vio un aumento del 6% en su precio de acciones el viernes, después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. acelerara la aprobación de su terapia génica KRESLADI para tratar a pacientes pediátricos con defectos de adhesión leucocitaria tipo I severos.

KRESLADI es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas, diseñada para tratar a pacientes pediátricos con LAD-I severo causado por mutaciones en el gen ITGB2, quienes no pueden acceder a donantes de células madre hematopoyéticas alogénicas con coincidencia de antígeno leucocitario humano. Esta aprobación marca la primera vez que la FDA aprueba una terapia génica para el tratamiento de niños con LAD-I severo.

La aprobación acelerada se basa en el aumento de la expresión superficial de CD18 y CD11a en neutrófilos. La confirmación del beneficio clínico dependerá de los estudios clínicos en curso y de los datos de seguimiento a largo plazo de registros posteriores a la comercialización.

El LAD-I severo es una enfermedad genética inmunodeficiente pediátrica extremadamente rara y potencialmente mortal, causada por mutaciones en el gen ITGB2. La enfermedad se caracteriza por infecciones recurrentes, y sin tratamiento, la tasa de mortalidad temprana en niños es alta. En EE. UU., se estima que la incidencia de LAD-I es de aproximadamente uno en cada 100,000 a 200,000 bebés nacidos vivos, de los cuales alrededor de dos tercios se clasifican como casos severos.

Con esta aprobación, la FDA otorgó a Rocket Pharmaceuticals un certificado de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras. La compañía ha indicado que planea evaluar opciones estratégicas para monetizar este certificado, con el fin de mejorar la flexibilidad financiera y maximizar el valor para los accionistas.

El CEO de Rocket Pharmaceuticals, Gaurav Shah, comentó: “La aprobación de KRESLADI es un hito importante para la comunidad de LAD-I severo.”

La investigación que respalda el desarrollo de KRESLADI fue parcialmente financiada por el Instituto de Medicina Regenerativa de California.

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