Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Las acciones suben tras una victoria histórica en terapia génica de la FDA

TLDR

• La FDA otorgó la aprobación acelerada para KRESLADI, la terapia génica de Rocket Pharmaceuticals para la deficiencia severa de adhesión leucocitaria-I (LAD-I) en niños.
• Las acciones de RCKT subieron hasta un 9% en las operaciones previas al mercado y se estabilizaron alrededor de un 6% más altas el viernes.
• KRESLADI es la primera terapia génica aprobada por la FDA para LAD-I severa, una condición inmunológica rara y potencialmente mortal en niños.
• La FDA también otorgó a Rocket un Vale de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras, que la compañía planea monetizar.
• La aprobación llegó tras una reenvío después de un rechazo de la FDA en junio de 2024 que solicitó más datos.

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La FDA aprobó la terapia génica KRESLADI de Rocket Pharmaceuticals el viernes, haciendo que RCKT subiera hasta un 9% en las operaciones previas al mercado antes de estabilizarse alrededor de un 6% más alto al abrir.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

La aprobación fue acelerada, lo que significa que se otorgó sobre la base de evidencia temprana — específicamente, el aumento de la expresión superficial de CD18 y CD11a en neutrófilos. La confirmación completa del beneficio clínico dependerá de datos a largo plazo de un estudio en curso y de un registro post-comercialización.

#NOTICIAS: Rocket Pharmaceuticals anunció hoy la aprobación de la FDA de la primera #TerapiaGénica para pacientes pediátricos con deficiencia severa de adhesión leucocitaria-I (LAD-I).

Más: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 de marzo de 2026

KRESLADI, también conocido como marnetegragene autotemce, es una terapia génica basada en células madre hematopoyéticas autólogas. Está aprobada para pacientes pediátricos con LAD-I severa causada por variantes bialélicas en el gen ITGB2 que no tienen un donante de células madre hermano HLA compatible disponible.

LAD-I es una inmunodeficiencia genética ultra-rara. Causa infecciones recurrentes y conlleva una alta mortalidad en la primera infancia sin tratamiento. En los EE. UU., se estima que la incidencia es de aproximadamente uno en 100,000 a uno en 200,000 nacimientos vivos, con alrededor de dos tercios de esos casos clasificados como severos.

KRESLADI es ahora la primera terapia génica aprobada por la FDA para esta condición.

La aprobación no llegó sin un camino accidentado. La FDA rechazó la solicitud de licencia de productos biológicos en junio de 2024, pidiendo a Rocket que presentara datos adicionales antes de poder completar su revisión.

Rocket volvió a presentar la BLA, y la FDA la aceptó en octubre de 2024, estableciendo el 28 de marzo de 2026 como la fecha de acción objetivo, un plazo que la agencia cumplió.

Vale de Enfermedad Pediátrica Rara Agrega Oportunidad Financiera

Junto con la aprobación, la FDA otorgó a Rocket un Vale de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras. Estos vales pueden ser vendidos a otras compañías farmacéuticas por cientos de millones de dólares y se consideran un bono financiero significativo además de la aprobación en sí.

Rocket dijo que planea evaluar opciones para monetizar el vale y aumentar la flexibilidad financiera.

“La aprobación de KRESLADI representa un hito importante para la comunidad de LAD-I severa,” dijo el CEO Gaurav Shah.

Antecedentes sobre la Investigación

La investigación que apoya el desarrollo de KRESLADI fue financiada en parte por el Instituto de Medicina Regenerativa de California. El medicamento se dirige al gen ITGB2, que codifica una proteína esencial para que los glóbulos blancos combatan infecciones.

La biotecnológica con sede en Cranbury, Nueva Jersey, ha estado trabajando hacia esta aprobación durante varios años.

La fecha de acción de la FDA para la BLA re-presentada fue el 28 de marzo de 2026, y la agencia aprobó la terapia justo a tiempo.

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