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Sentynl Therapeutics Entra en Acuerdo con PRG S&T para Licenciar Molécula para el Síndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford
Sentynl Therapeutics firma un acuerdo con PRG S&T para licenciar la molécula para el síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria
PR Newswire
AHMEDABAD, India y SOLANA BEACH, California, 16 de marzo de 2026
Sentynl adquirirá todos los derechos del candidato a medicamento en investigación, Progerinin (SLC-D011), ampliando su portafolio comercial de productos para enfermedades raras y ultra-raras
AHMEDABAD, India y SOLANA BEACH, California, 16 de marzo de 2026 /PRNewswire/ – Sentynl Therapeutics Inc. (“Sentynl”), una compañía biofarmacéutica con sede en EE. UU. y filial de propiedad total de Zydus Lifesciences Limited (“Zydus”), anunció que ha llegado a un acuerdo con PRG S&T, una empresa coreana especializada en el desarrollo de medicamentos para enfermedades genéticas raras, para licenciar su molécula en investigación Progerinin (SLC-D011) para el síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS o “progeria”).
El acuerdo permitirá a Sentynl comenzar a trabajar de inmediato con PRG S&T para avanzar en el desarrollo clínico de Progerinin (SLC-D011) para HGPS, que ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). Bajo la condición de cumplir ciertos hitos, Sentynl adquirirá todos los derechos de la molécula para HGPS al cierre, haciendo de Progerinin la segunda terapia de la compañía destinada al tratamiento de HGPS. Actualmente, el programa está finalizando un ensayo clínico de fase 2A y se esperan datos antes de que termine el primer semestre de 2026.
“Esta adquisición marca un paso importante en el crecimiento de nuestro portafolio de terapias para el síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, que puede tener impactos severos en la salud del paciente si no se trata”, dijo el Dr. Sharvil P. Patel, Director General de Zydus Lifesciences Limited. “Apoyar a los pacientes para que vivan vidas saludables y plenas es fundamental para lo que hacemos, y el acuerdo con PRG S&T avanza directamente esta misión al promover terapias huérfanas para pacientes y familias afectadas por enfermedades raras.”
“Los niños con síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria enfrentan una enfermedad implacable. Sin embargo, estamos viendo avances reales en la investigación de la progeria, con nuevas ciencias que cambian lo que es posible”, dijo Matt Heck, CEO de Sentynl. “Este acuerdo, que añadirá Progerinin a nuestro portafolio de progeria, representa nuestro compromiso de traducir ese progreso en otra terapia real para niños y familias que las necesitan.”
Progerinin es un medicamento en investigación, de molécula pequeña, de administración oral, que se desarrolla como posible tratamiento para el síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, un raro trastorno genético caracterizado por envejecimiento acelerado en niños. La enfermedad es causada por la acumulación de progerina, una forma anormal de la proteína lamin A producida por mutaciones en el gen LMNA, que altera la estructura nuclear y conduce a un envejecimiento celular prematuro. Progerinin está diseñado para inhibir la interacción y los efectos dañinos de la progerina dentro de las células, mejorando así la integridad nuclear y reduciendo el daño celular. Actualmente, no está aprobado por la FDA ni por ninguna otra autoridad sanitaria.
“La Progeria Research Foundation (PRF) se enorgullece de haber financiado la investigación fundamental que llevó al desarrollo de Progerinin, y estamos felices de ver que este camino potencial avanza”, dijo la Dra. Leslie Gordon, MD, PhD, Directora Médica de la Progeria Research Foundation. “La misión de PRF es encontrar tratamientos y la cura para la progeria, y estamos agradecidos por los esfuerzos de PRG S&T y Sentynl para mejorar la vida de los niños y jóvenes adultos en nuestra comunidad de pacientes con progeria.”
Las investigaciones y ensayos clínicos iniciales buscan determinar si Progerinin puede ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la supervivencia en pacientes con HGPS, potencialmente ofreciendo otra opción terapéutica. Actualmente, Zokinvy® (lonafarnib) es el único tratamiento aprobado para HGPS y ciertas laminopatías progeroides con deficiencia de procesamiento en EE. UU., Unión Europea, Gran Bretaña, Israel y Japón.
Sobre Progerinin
Progerinin es un candidato a medicamento de molécula pequeña en desarrollo para tratar el síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS), un raro trastorno genético que causa envejecimiento acelerado en niños. Funciona dirigiéndose a la progerina, una proteína anormal producida por una mutación en el gen LMNA. En HGPS, esta mutación provoca que las células produzcan progerina en lugar de lamin A normal, lo que conduce a defectos en el núcleo celular y acelera los síntomas de envejecimiento. En modelos de ratón de HGPS, Progerinin mostró resultados alentadores. En ratones con una forma severa de la enfermedad, el tratamiento aumentó la esperanza de vida en 8-10 semanas y mejoró el peso corporal. El grupo de control sin tratar tuvo una esperanza de vida más corta (promedio = 16.8 semanas; máximo = 18 semanas), mientras que el grupo tratado mostró una esperanza de vida significativamente extendida (promedio = 25.2 semanas; máximo = 26 semanas; p < 0.001).
Sobre la progeria
Conocida colectivamente como progeria, el síndrome de Hutchinson-Gilford y las laminopatías progeroides son enfermedades genéticas ultra-raras, fatales, que causan envejecimiento prematuro acelerado y aumentan la mortalidad en pacientes jóvenes. HGPS es causada por una mutación puntual en LMNA que produce la variante de lamin A farnesilada, progerina, mediante un empalme aberrante. Las laminopatías progeroides son trastornos genéticos de envejecimiento acelerado causados por mutaciones en LMNA y/o ZMPSTE24 que impiden el procesamiento de lamin A, resultando en la acumulación de proteínas prelamina A farnesiladas, incluyendo progerina.2,3
Los niños con HGPS suelen morir por aterosclerosis, la misma enfermedad cardíaca que afecta a millones de adultos que envejecen normalmente, a una edad promedio de 14.5 años. Las manifestaciones de la enfermedad incluyen fracaso severo para prosperar, piel similar a la esclerodermia, lipodistrofia global, alopecia, contracturas articulares, displasia esquelética, aterosclerosis acelerada global con deterioro cardiovascular y accidentes cerebrovasculares debilitantes.1
Sobre Zydus Lifesciences Limited
Zydus Lifesciences Limited es una compañía de ciencias de la vida liderada por innovación, con posiciones de liderazgo en farmacéuticos y bienestar del consumidor, respaldada por una franquicia emergente de MedTech y presencia global en Estados Unidos, India y otros mercados internacionales. Al 30 de septiembre de 2025, el grupo emplea a 29,000 personas en todo el mundo, incluyendo 1,500 científicos dedicados a I+D, y su misión es desbloquear nuevas posibilidades en ciencias de la vida mediante soluciones de atención médica de calidad que impactan vidas. El grupo aspira a transformar vidas a través de descubrimientos innovadores. Para más detalles, visite
Sobre Sentynl Therapeutics Inc
Sentynl Therapeutics Inc. (“Sentynl”) es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial con sede en EE. UU., centrada en llevar terapias innovadoras a pacientes con enfermedades raras. Reconocida por su compromiso con la comunidad de enfermedades raras, Sentynl aprovecha sus operaciones globales y su organización matriz, Zydus Group, para avanzar en el desarrollo, fabricación y entrega de tratamientos a pacientes que los necesitan en numerosos países. Sentynl está dedicada a mejorar los resultados y el acceso de los pacientes, manteniendo altos estándares éticos y cumpliendo con leyes, regulaciones y directrices de la industria. Para más información, visite
Sobre PRG S&T
PRG S&T es una empresa de investigación y desarrollo especializada en el tratamiento de enfermedades genéticas raras. PRG S&T ha estado desarrollando terapéuticos para enfermedades genéticas raras (laminopatías, enfermedades neurodegenerativas, neuro-oncología, etc.) con moléculas pequeñas, derivadas de sitios objetivo en interacciones aberrantes de proteínas (PPI). Para más información, visite www.eng.prgst.com.