La FDA aprueba leucovorin como el primer medicamento para un trastorno genético raro, después de promocionarlo como tratamiento para el autismo

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La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó el martes una vitamina recetada de décadas llamada leucovorina como el primer tratamiento para un raro trastorno genético en ciertos adultos y niños.

La medida llega meses después de que la administración Trump promocionara la leucovorina como una posible terapia para un grupo más amplio de pacientes con síntomas del espectro autista. La afirmación generó escepticismo entre algunos en la comunidad médica e investigadora, pero impulsó la emoción entre las familias, aumentando las recetas del medicamento en EE. UU.

Un funcionario de la FDA dijo a los periodistas el lunes que “no tenemos datos suficientes para afirmar que podamos establecer la eficacia para el autismo en general”, pero que la agencia está abierta al interés de las empresas en estudiar la leucovorina en la población autista.

El medicamento, también conocido como ácido folínico, es una forma sintética de la vitamina B9 que se ha utilizado para tratar los efectos tóxicos de la quimioterapia. Solo unos pocos ensayos pequeños han sugerido que la leucovorina podría ser efectiva como tratamiento fuera de etiqueta para niños con autismo, y algunas familias han reportado que ayudó a sus hijos no verbales a desarrollar más habilidades lingüísticas y sociales.

Funcionarios de la FDA, que solicitaron anonimato para discutir la decisión, dijeron a los periodistas el lunes que comenzaron con una revisión amplia de la leucovorina como tratamiento para el autismo antes de limitar su aprobación a una población más pequeña con deficiencia de folato cerebral, una mutación genética rara que impide que el folato —una vitamina clave— llegue correctamente al cerebro.

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El comisionado de la FDA, Dr. Makary, sobre aprobaciones de terapias para enfermedades raras, política interna en la agencia

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La condición comparte características superpuestas con el autismo, generalmente se desarrolla en niños menores de 2 años y puede causar retrasos severos en el desarrollo, convulsiones, falta de control muscular y otras complicaciones neurológicas graves.

Los funcionarios dijeron que la FDA encontró que el uso de leucovorina en pacientes con esa condición produjo los “datos de mayor calidad” para respaldar una aprobación ampliada, que se aplicará tanto a versiones genéricas del medicamento como al antiguo medicamento de marca de GSK, Wellcovorin.

“Esos fueron los datos donde vimos los mayores tamaños de efecto”, dijo un funcionario de la FDA en la llamada. “Por eso nos centramos en esa población, porque sentimos que era la justificación científica más sólida y también los efectos de tratamiento más grandes que podrían usarse para superar algunas limitaciones en las fuentes de datos.”

La aprobación se basó en una revisión sistemática de la literatura publicada en el área, incluyendo informes de casos de pacientes, pero no en un ensayo clínico controlado aleatorio. El mismo funcionario reconoció que puede haber sesgos en las revisiones sistemáticas, pero enfatizó que los efectos del tratamiento fueron tan grandes que superaron esas preocupaciones.

La FDA está alentando a los fabricantes existentes de leucovorina a aumentar la producción para satisfacer la mayor demanda del medicamento, añadieron los funcionarios. Aunque GSK comercializó originalmente el medicamento desde 1983 hasta 1997, la compañía dijo en septiembre que no tiene planes de relanzar ni fabricar el producto por sí misma.

En un comunicado el martes, la Dra. Tracy Beth Hoeg, directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo que la aprobación demuestra el compromiso de la FDA de “identificar rápidamente tratamientos efectivos para enfermedades ultra raras, manteniendo los mismos estándares de evidencia para la aprobación.”