La FDA exige la realización de ensayos de fase III uniQure(QURE.US) La terapia génica para la enfermedad de Huntington enfrenta obstáculos para su lanzamiento y su precio de acción cayó aproximadamente un 33%

La compañía de terapia génica uniQure (QURE.US) originalmente esperaba que su candidato a tratamiento para la enfermedad de Huntington, AMT-130, obtuviera la aprobación acelerada de la FDA en Estados Unidos, pero esa expectativa recientemente se desvaneció. La FDA informó claramente a esta biotecnológica que debe realizar un ensayo clínico de fase III aleatorizado, doble ciego y con control de placebo.

Tras esta noticia, las acciones de la compañía cayeron aproximadamente un 33% en la sesión del lunes.

Según un comunicado de prensa de la compañía, uniQure había planeado solicitar la aprobación basada en datos de un estudio de fase I/II comparado con un control externo. Sin embargo, la FDA considera que los datos existentes no son suficientes para “como evidencia principal de eficacia necesaria para la solicitud de comercialización de AMT-130”.

uniQure indicó que solicitará una reunión de categoría B con la FDA en el segundo trimestre para discutir los pasos a seguir.

En una llamada posterior, el director ejecutivo Matthew Kapusta reveló que los datos de las fases I/II muestran que el medicamento puede ralentizar la progresión de la enfermedad en un 75%, y la disminución en la capacidad funcional total en un 60%. Pero también admitió que, en la reunión pre-BLA celebrada en octubre del año pasado, “la FDA ya había indicado que los datos presentados en ese momento… no eran muy probables de ser la base principal para la solicitud de BLA”.