Un funcionario de la FDA califica la terapia génica de UniQure como un tratamiento 'fallido' para la enfermedad de Huntington

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Thomas Fuller | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

UniQure necesita realizar otro estudio para demostrar que su terapia génica “realmente ayuda a las personas con enfermedad de Huntington”, dijo un alto funcionario de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. en una llamada con periodistas el jueves.

El funcionario, que solicitó permanecer en el anonimato antes de discutir información sensible, confirmó que la agencia ha pedido a la compañía que realice un ensayo controlado con placebo de su tratamiento, que se administra directamente en el cerebro. UniQure ha dicho que ese tipo de estudio no es ético porque requeriría someter a las personas a anestesia general durante horas, una caracterización que el funcionario disputó.

“¿Entonces qué está pasando realmente? UniQure es la última compañía en crear una terapia fallida para pacientes con Huntington”, dijo el funcionario. “Probablemente reconocen o entienden en un nivel profundo que su ensayo falló hace años, y en lugar de hacer lo correcto y realizar el estudio clínico adecuado, UniQure está realizando una comparación distorsionada o manipulada en la mente de la FDA.”

Los comentarios marcan el último desarrollo en una disputa pública complicada entre UniQure y la FDA, y en medio de críticas a la agencia por varias recientes rechazos de solicitudes de aprobación de medicamentos, incluyendo algunas en las que las compañías la acusan de retroceder en directrices previas. La comisionada de la FDA, Marty Makary, en una entrevista con Becky Quick de CNBC la semana pasada, criticó aparentemente la terapia génica de UniQure para la enfermedad de Huntington. Makary no nombró a UniQure pero describió su tratamiento.

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El Dr. Makary, comisionado de la FDA, sobre aprobaciones de terapias para enfermedades raras, política interna en la agencia

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Luego, UniQure acusó a la FDA de revertir su postura de que los datos del ensayo clínico de la compañía serían suficientes para buscar la aprobación. El estudio de UniQure utilizó una base de datos externa para medir cómo podrían deteriorarse los pacientes con enfermedad de Huntington sin tratamiento, conocida como control externo. UniQure ha dicho que no sería factible realizar un estudio verdaderamente aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, considerado el estándar de oro, porque no sería ético hacer que las personas se sometan a una cirugía cerebral simulada durante horas.

El funcionario de la FDA dijo que la agencia “nunca aceptó aceptar esta comparación distorsionada” y que la FDA “nunca hace tales garantías”. En cambio, la “FDA siempre dirá, ‘Bueno, tenemos que ver los datos cuando los tengamos.’”

UniQure en un comunicado dijo que está “segura de la solidez de los datos que hemos presentado a la FDA” y comparte “el objetivo de la administración de desarrollar tratamientos significativos para pacientes que sufren de enfermedades raras.”
“Las declaraciones recientes hechas por fuentes anónimas de la FDA a la prensa han sido altamente irregulares, sin precedentes y están incompletas o son completamente incorrectas”, dijo la compañía. “No creemos que reflejen una lectura justa y fiel de los documentos que hemos presentado o de los que hemos recibido de la agencia.”

Las acciones de la compañía subieron un 18% el jueves y han caído un 56% en lo que va del año hasta el cierre del jueves.

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