uniQure firma un acuerdo de licencia de $2 mil millones con CSL Behring

A cambio de hasta 2.1 mil millones de dólares más regalías sobre las ventas, uniQure (QURE 13.81%) licenció los derechos de comercialización global de su terapia génica para la hemofilia B, etranacogene dezaparvovec, a CSL Behring (CSLLY 0.67%) el miércoles.

Etranacogene dezaparvovec es una terapia génica en fase clínica que podría revolucionar significativamente el tratamiento de la hemofilia B. Un trastorno hereditario, la hemofilia B impide que los pacientes produzcan niveles adecuados de factor de coagulación IX, lo que resulta en un riesgo importante de eventos de sangrado incontrolados y requiere infusiones regulares de por vida.

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A diferencia de las infusiones, la terapia de la compañía biotecnológica puede restaurar la capacidad de los pacientes para producir su propio factor IX mediante la entrega de un gen funcional al hígado. Se espera que los ensayos clínicos de fase 3 finalicen a finales de este año, pero los datos de estudios en etapa intermedia sugieren que este enfoque podría eliminar eficazmente la necesidad de infusiones costosas al eliminar o reducir significativamente el riesgo de eventos de sangrado.

En diciembre, uniQure informó que los pacientes en su ensayo de fase 2b lograron una producción promedio de factor IV del 45% de lo normal a las 36 semanas, y ninguno de los cinco pacientes de fase 1/2 que recibieron una dosis de 2x10¹³ gc/kg necesitó terapia de reemplazo de factor IV de rutina hasta tres años después.

Aunque estos datos alentadores llevaron a muchos inversores a creer que podría surgir un adquirente para uniQure, la compañía decidió licenciar los derechos de su medicamento a CSL Behring, líder en participación de mercado en hemofilia con más de mil millones de dólares en ingresos relacionados el año pasado.

Si el ensayo de fase 3 de etranacogene dezaparvovec permite la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., entonces CSL Behring podría terminar compitiendo contra Pfizer, que está desarrollando su propia terapia génica para la hemofilia B.

A cambio de los derechos de comercialización de la terapia génica, uniQure recibirá 450 millones de dólares por adelantado, además de hasta 1.6 mil millones en hitos regulatorios y comerciales adicionales. También cobrará regalías de porcentaje de dos dígitos hasta los bajos veinte en cualquier venta neta futura del producto.

La compañía espera usar una parte de su ingreso para continuar desarrollando terapias génicas en su pipeline, incluyendo AMT-130, un posible tratamiento para la enfermedad de Huntington que actualmente está en ensayos clínicos de fase 1.