Las pequeñas empresas emergentes de biotecnología están transformando el panorama del tratamiento del cáncer en 2025

El sector biotecnológico experimentó un aumento notable en 2025, con pequeñas empresas de biotecnología emergiendo como impulsores clave de la innovación. El Índice de Biotecnología del NASDAQ mostró la fortaleza del sector, subiendo de 3,637.05 en octubre de 2023 a un pico de 4,954.813 en septiembre de 2024, antes de retroceder a 4,530.69 en agosto de 2025. Sin embargo, la resiliencia quedó evidenciada en la segunda mitad del año, con el índice cerrando en 5,766.59 el 29 de diciembre de 2025, logrando aproximadamente un 34 por ciento de ganancias en el año. Este rendimiento refleja la confianza de los inversores en innovaciones revolucionarias y en la aceleración de las actividades de acuerdos dentro del espacio biotecnológico. Entre estos actores, un grupo selecto de pequeñas empresas de biotecnología con capitalizaciones de mercado entre 50 millones y 500 millones de dólares han capturado la atención significativa de los inversores.

Nuevos enfoques de inmunoterapia emergen de pequeñas biotecnológicas

La frontera del tratamiento contra el cáncer está siendo redefinida por pequeñas empresas de biotecnología que están desarrollando estrategias innovadoras de inmunoterapia. SELLAS Life Sciences (NASDAQ: SLS) representa uno de los ejemplos más destacados, con acciones que experimentaron un aumento acumulado en lo que va de año del 210.19 por ciento para fin de 2025, alcanzando una capitalización de mercado de 477.18 millones de dólares y un precio por acción de 3.35 dólares.

El enfoque terapéutico de la compañía se centra en enseñar al sistema inmunológico a reconocer y eliminar células cancerosas mediante el objetivo en proteínas específicas de tumores. Su principal candidato, galinpepimut-S (GPS), funciona como una inmunoterapia similar a una vacuna para pacientes con leucemia mieloide aguda en remisión. El segundo activo, SLS009, es un inhibidor selectivo de CDK9 que está ganando tracción en ensayos de fase 2 para cáncer de sangre. El entusiasmo de los inversores aumentó tras informar que su ensayo de fase 3 REGAL para la terapia de mantenimiento con GPS había avanzado a 72 muertes registradas hasta el 26 de diciembre, con la finalización del ensayo prevista más allá del cronograma inicial. Este período extendido generó especulaciones de que los pacientes inscritos están experimentando duraciones de supervivencia significativamente superiores a los valores históricos.

De manera similar, IO Biotech (NASDAQ: IOBT) fortaleció su posición entre las pequeñas biotecnológicas mediante el desarrollo de vacunas que modulan el sistema inmunológico. La plataforma tecnológica T-win de la compañía activa las células T para atacar tanto las células tumorales como los entornos inmunosupresores. Su principal candidato, IO102-IO103 (Cylembio), obtuvo la designación de terapia innovadora por parte de la FDA cuando se combinó con Keytruda de Merck para el tratamiento del melanoma avanzado, basado en datos positivos de fase 1/2.

El resultado clave del ensayo de fase 3 en melanoma en agosto mostró que la combinación de Cylembio con Keytruda produjo una supervivencia libre de progresión de 19.4 meses frente a 11 meses con solo Keytruda. Aunque no alcanzó estrictamente los umbrales estadísticos, la señal clínica llevó a una reunión con la FDA para definir un camino de registro. IO Biotech cerró 2025 con energía, impulsada por datos preclínicos recientes que revelan beneficios potenciales de IO112 (que apunta a la arginasa 1) y IO170 (que apunta a la proteína de transformación del crecimiento), señalando una expansión en su pipeline para múltiples indicaciones de cáncer.

Avances clínicos diversifican las pipelines de pequeñas biotecnológicas

Más allá de la inmunoterapia contra el cáncer, pequeñas empresas de biotecnología están avanzando en soluciones terapéuticas para enfermedades neurológicas e infecciosas. Tiziana Life Sciences (NASDAQ: TLSA) logró un retorno acumulado en lo que va de año del 124.64 por ciento, con una capitalización de mercado de 184.22 millones de dólares y un precio por acción de 1.55 dólares, impulsada por el impulso clínico en su programa intranasal de foralumab.

Este anticuerpo monoclonal anti-CD3 completamente humano está siendo evaluado en varias condiciones, aprovechando la tecnología de administración intranasal patentada por Tiziana. La compañía inició ensayos de fase 2 para esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en colaboración con la Asociación de ELA, con la dosificación prevista para comenzar en enero de 2026. Paralelamente, comenzaron ensayos de fase 2a para atrofia multisistémica en agosto, mientras la Universidad Johns Hopkins y la Universidad de Massachusetts avanzaron en estudios de fase 2 en esclerosis múltiple secundaria progresiva no activa.

La narrativa más convincente surgió en torno al potencial de foralumab para tratar Alzheimer. En mayo, resultados positivos mostraron una mejora en la calidad de vida en pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva no activa. Datos posteriores de imágenes PET revelaron reducciones significativas en la activación de microglía asociada a neuroinflamación. Un análisis inmunológico de diciembre descubrió un hallazgo inesperado: aumento de marcadores de fagocitosis en monocitos clásicos, sugiriendo que la sustancia podría mejorar la eliminación de placas de amiloide, al tiempo que apunta a la neuroinflamación. Este mecanismo dual representa un cambio de paradigma en los enfoques terapéuticos para el Alzheimer. La compañía dosificó a su primer paciente en un ensayo aleatorizado de fase 2 para Alzheimer en diciembre y presentó documentación de seguridad exhaustiva que muestra más de 37 años-paciente de tratamiento sin eventos adversos graves relacionados con el medicamento.

Spero Therapeutics (NASDAQ: SPRO) se destacó como otro actor relevante entre las pequeñas biotecnológicas, logrando una ganancia acumulada en lo que va de año del 119.05 por ciento, con una capitalización de 129.58 millones de dólares y un precio de 2.30 dólares por acción. El producto tebipenem pivoxil hydrobromide (HBr), desarrollado en colaboración con GSK, es un carbapenem oral de última etapa para infecciones complicadas del tracto urinario, incluyendo pielonefritis.

El 28 de mayo, tras anunciar que el ensayo de fase 3 cumplió su objetivo principal y se decidió la terminación anticipada por eficacia, las acciones subieron un 245 por ciento. En diciembre, GSK presentó una nueva solicitud de medicamento ante la FDA, respaldada por datos de fase 3, lo que generó un pago por hitos de 25 millones de dólares a Spero, previsto para el primer trimestre de 2026.

Aplicaciones terapéuticas específicas en las pequeñas biotecnológicas emergentes

OKYO Pharma (NASDAQ: OKYO) cerró 2025 con una ganancia acumulada en lo que va de año del 60.5 por ciento, manteniendo una capitalización de mercado de 74.85 millones de dólares y un precio por acción de 1.91 dólares. Esta pequeña biotecnológica en etapa clínica apunta al dolor neuropático corneal y a la enfermedad de ojo seco con urcosimod, un antiinflamatorio no esteroideo y analgésico no opioide.

El compuesto obtuvo la designación de vía rápida de la FDA en mayo, tras la terminación temprana de un ensayo de fase 2 para análisis de datos. En julio, se reportaron resultados positivos de fase 2, seguidos de una financiación no dilutiva de 1.9 millones de dólares para apoyar el desarrollo continuo. En septiembre, se anunció un ensayo multicéntrico con 120 pacientes para establecer la dosis de registro óptima en fase 3. El avance más destacado ocurrió en diciembre, cuando nuevos datos de imágenes mostraron el potencial de urcosimod para restaurar la estructura de los nervios corneales, con aumentos medianos en el conteo y la longitud de fibras nerviosas en comparación con las disminuciones medianas del placebo. Esta capacidad de neuroreconstrucción podría posicionar a OKYO como un actor transformador en terapéuticas oftalmológicas.

Panorama de inversión en pequeñas biotecnológicas

Las cinco pequeñas empresas de biotecnología destacadas anteriormente ejemplifican el potencial de esta categoría como laboratorios de innovación y oportunidades de inversión en acciones. Estas empresas comparten características comunes: desarrollo en etapa clínica, interacción con la FDA mediante designaciones de vanguardia o vía rápida, alianzas académicas o farmacéuticas, y avances clínicos medibles documentados en resultados de ensayos y datos de seguridad.

No obstante, las pequeñas biotecnológicas llevan inherentemente perfiles de riesgo elevados. Fracasos en ensayos clínicos, desafíos en manufactura y limitaciones de financiamiento son consideraciones importantes. La concentración de valor en uno o dos candidatos terapéuticos crea escenarios de resultados binarios. Por otro lado, aprobaciones regulatorias exitosas y expansiones de alianzas pueden generar retornos desproporcionados para inversores tempranos que reconozcan los puntos de inflexión.

El desempeño en 2025 de estas pequeñas biotecnológicas subraya el reconocimiento de los inversores de que la innovación terapéutica proviene cada vez más de organizaciones ágiles y enfocadas, en lugar de solo de las grandes farmacéuticas. Mientras el Índice de Biotecnología del NASDAQ cierra 2025 cerca de máximos de tres años a pesar de la volatilidad del mercado, la trayectoria para las pequeñas biotecnológicas con alta convicción parece encaminada a seguir atrayendo atención y potencialmente captar capital.