Vừa mới thấy LRMR tăng hơn 40% hôm nay - Larimar Therapeutics đã nhận được Chỉ định Điều trị Đột phá của FDA cho ứng cử viên Nomlabofusp của họ. Nó được thiết kế để điều trị bệnh Friedreich ataxia, căn bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến phối hợp cơ và khả năng vận động. Khu vực khá hẹp, nhưng rõ ràng chỉ có khoảng 5.000 người ở Mỹ mắc phải, vì vậy tiềm năng lợi nhuận có thể rất lớn nếu mọi thứ thành công.

Điều khiến tôi chú ý là họ dự định nộp đơn xin phê duyệt tăng tốc vào tháng tới, với dữ liệu dự kiến vào Quý 2. Nếu được phê duyệt, Nomlabofusp có thể là liệu pháp thay đổi bệnh thực sự đầu tiên cho bệnh nhân Friedreich ataxia. FDA rõ ràng đã xác nhận phương pháp của họ sử dụng mức độ FXN trên da như một cách để đo lường xem liệu điều trị có hiệu quả hay không. Họ nhắm đến ra mắt tại Mỹ trong nửa đầu năm 2027 nếu mọi thứ diễn ra suôn sẻ.

Cổ phiếu đã giao dịch trong khoảng từ 1,61 đô la đến 5,37 đô la trong năm qua, vì vậy đây là một bước đi khá tốt. Dữ liệu lâm sàng mà họ trình bày dường như đã thuyết phục các nhà quản lý rằng họ đang đi đúng hướng. Đáng để theo dõi nếu bạn quan tâm đến các cổ phiếu công nghệ sinh học - có thể là một trong những chiến thắng hiếm hoi về bệnh hiếm mà thực sự thành công.