Vừa mới biết rằng BridgeBio (BBIO) đã có buổi trình bày lớn tại Hội nghị MDA cách đây vài tuần với kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 Fortify cho LGMD2I/R9. Họ đã trình bày phân tích giữa kỳ thực sự chứng minh hiệu quả trong bệnh di truyền hiếm gặp này - điều đó khá quan trọng đối với nhóm bệnh nhân thiếu dịch vụ. Cổ phiếu đã tăng khoảng 3% khi họ đóng cửa ngày hôm đó ở mức 66,54 đô la, sau đó đạt 67,53 đô la trong giao dịch ngoài giờ.

Điều thú vị là họ không chỉ trình bày một bài thuyết trình duy nhất. Ngoài Katherine Mathews trình bày dữ liệu chính về nghiên cứu Fortify từ Iowa, các cộng tác viên tại Yale cũng trình bày về công việc thử nghiệm tốc độ cao của họ để đo phản ứng ribitol trên các biến thể FKRP. Thêm vào đó là bốn poster về gánh nặng bệnh tật, mô hình điều trị, và toàn bộ quá trình chuyển đổi của BBP-418. Cảm giác như họ đang xây dựng một hồ sơ khá toàn diện cho liệu pháp này.

BBP-418 được cho là một trong những lựa chọn nghiên cứu tiên tiến nhất cho bệnh này. Thật khó để đánh giá thấp tầm quan trọng của điều đó khi bạn nhìn vào hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới mắc các bệnh di truyền hiếm gặp mà hầu như không có phương pháp điều trị hiệu quả nào. Cổ phiếu đã giao dịch trong khoảng từ 28 đến 85 đô la trong năm qua, vì vậy đã có một số biến động. Bạn có theo dõi cổ phiếu này không?