Чи зможе ветеран-біотехнологічний підприємець Арі Белдегрун зробити це знову?

Арі Беллдегрун — один із найуспішніших біотехнологічних підприємців. Після продажу Agensys, біотехнологічної компанії з виробництва моноклональних антитіл, компанії Astellas за 537 мільйонів доларів у 2007 році, він співзаснував, а пізніше продав Cougar Biotechnology компанії Johnson & Johnson (JNJ +3.19%) за 1 мільярд доларів у 2011 році. Потім, ніби цього було недостатньо, він натрапив на біотехнологічне золото, заснувавши Kite Pharma — компанію з генної терапії раку, яку Gilead Sciences (GILD +3.36%) придбала за 11,9 мільярда доларів минулого року.

Тепер Беллдегрун знову взявся за справу. Разом із колишніми керівниками Kite Pharma він запустив новий стартап Allogene Therapeutics, який щойно залучив 300 мільйонів доларів фінансування та уклав велику угоду з біофармацевтичним гігантом Pfizer (PFE +1.47%) щодо розробки готових до використання методів генної терапії раку.

Що він зараз робить?

Терапія химерними антигенними рецепторами Т-клітин, або CAR-T, є новаторським підходом до генної терапії, який перепрограмує Т-клітини пацієнта, щоб вони могли виявляти, зв'язуватися та вбивати ракові клітини.

ДЖЕРЕЛО ЗОБРАЖЕННЯ: GETTY IMAGES.

У Kite Pharma Беллдегрун та його команда створили Yescarta, один із перших препаратів CAR-T, які отримали схвалення Управління з продовольства та медикаментів. Він отримав регуляторний зелений світло минулої осені після демонстрації визначних загальних показників відповіді у пацієнтів із дифузною великоклітинною В-клітинною лімфомою.

Проте створювати CAR-T, як Yescarta, складно. Процес вимагає видалення Т-клітин пацієнта та їх доставки до віддаленої лабораторії, де вчені використовують інактивований вірус для вставки генетичного коду, який дозволяє Т-клітинам приєднуватися до CD19 — білка, який зазвичай експресується на клітинах В-клітинного раку. Після того як вірус введено та сконструйовані Т-клітини розмножаться, їх відправляють назад, щоб вони могли бути реінфузовані пацієнту для виконання своєї роботи.

Безсумнівно, показники відповіді, отримані досі для Yescarta та інших CAR-T, сконструйованих подібним чином, роблять цей клас терапії одним із найзахопливіших досягнень у лікуванні раку цього століття. Однак ці CAR-T далекі від досконалості. Процес CAR-T може зайняти 20 днів або більше, і через складність Yescarta має шокуючу ціну майже в 400 000 доларів.

Можливо, Беллдегрун вважає, що є кращий спосіб. У співпраці з колишнім головним медичним директором Kite Pharma Девідом Чангом, Allogene Therapeutics спробує створити готові до використання CAR-T, які можна застосовувати швидше та дешевше.

Зокрема, вони обміняли 25% своєї нової компанії на права Pfizer на готовий підхід CAR-T, який усуває необхідність збирання та переробки Т-клітин на віддалених об'єктах.

Pfizer отримала права на цей підхід, коли уклала угоду з Cellectis (CLLS +11.39%) у 2014 році. У рамках цієї угоди Pfizer заплатила 80 мільйонів доларів авансом за отримання прав на використання підходу Cellectis для понад десятка мішеней раку. Pfizer також погодилася фінансувати дослідження та розробки, виплачувати до 185 мільйонів доларів за віхами на кожен продукт Pfizer та сплачувати роялті з продажу будь-якої схваленої терапії, що походить від ліцензії Cellectis. Тепер Allogene Therapeutics буде нести відповідальність за ці платежі.

Allogene Therapeutics також переймає від Pfizer права на найпередовішу генну терапію Cellectis у США — UCART19. Servier ліцензував глобальні права на UCART19 ще у 2015 році, а пізніше передав права на неї у США компанії Pfizer. Servier зберігає свої права за межами США, але права Pfizer незабаром перейдуть до Allogene Therapeutics. Наразі UCART19 проходить клінічні випробування фази 1 як лікування рецидивів та рефрактерної В-клітинної гострої лімфобластної лейкемії (ALL), але випробування фази 2 планується розпочати вже наступного року.

Що далі

Орієнтуючись на важковиліковних пацієнтів з раком, які мають мало варіантів лікування та поганий прогноз, генно-терапевтичні методи швидко комерціалізуються. Досі не лише Yescarta отримала схвалення FDA без даних випробувань фази 3, але й Novartis (NVS +3.28%) Kymriah — CAR-T, який отримав дозвіл минулого року на лікування дитячої ALL після успішних досліджень фази 2.

Ніхто не може точно сказати, чи будуть UCART19 або будь-які інші готові до використання терапії, які зараз розробляє Allogene Therapeutics, настільки ж ефективними, як Yescarta або Kymriah, і чи зможуть вони вийти на ринок так само швидко. Але я не став би проти цього, особливо з огляду на досягнення Беллдегруна. Allogene Therapeutics поки що є приватною компанією, але мене не здивує, якщо в найближчих планах є IPO. Якщо це станеться, то інвестори захочуть дуже уважно придивитися до неї, коли вона стане публічною.