Цього тижня новини у галузі біофармацевтики досить насичені, з одобреннями FDA, злиттями та поглинаннями, клінічними даними — все з’являється. Я помітив кілька цікавих моментів, на які варто звернути увагу.

Спершу про дії FDA. Eton Pharma щойно отримала схвалення, DESMODA — цей пероральний розчин десмопресину ацетату — затверджений для лікування центральної діабетичної нефропатії. Це перший пероральний препарат десмопресину, схвалений FDA, розроблений для точної доставки, без необхідності ділити таблетки або турбуватися про холодове зберігання. За оцінками Eton, у США понад 13 000 пацієнтів постраждали, з них 3000-4000 — діти, компанія очікує, що піковий річний обіг DESMODA може досягти 30-50 мільйонів доларів. Це дев’ятий комерційний продукт Eton, і здається, їхній фокус на рідкісних захворюваннях стає все більш розвиненим.

Allurion Technologies також отримала схвалення — їхня система шлункових кулонів Allurion отримала попереднє схвалення FDA для виходу на ринок. Ця смарт-капсула може бути встановлена за короткий візит до кабінету, розширюється у шлунку приблизно на чотири місяці для підвищення відчуття ситості, потім природно виходить з організму. Для пацієнтів з ІМТ від 30 до 40 це пропонує неоперативний варіант, що є проміжним рішенням між медикаментами та хірургією зниження ваги.

Але не все йде гладко. Випробування LINNET компанії MacroGenics було частково зупинено FDA — їхній Lorigerlimab у дослідженнях гінекологічних раків викликав проблеми безпеки: у чотирьох пацієнтів виникли серйозні ускладнення — четвертий ступінь тромбоцитопенії, міокардит, нейтропенія та септичний шок. Компанія заявила, що продовжить співпрацю з FDA для вирішення цих питань.

Щодо великих угод, Gilead придбала Arcellx за 115 доларів за акцію з додатковими можливими виплатами у 5 доларів, загалом на 7,8 мільярдів доларів. Ця угода зміцнює позиції Gilead у галузі клітинної терапії, оскільки між Kite Pharma та Arcellx вже укладено угоду про спільну розробку аніт-цельових клітин.

Клінічні дані також мають багато цікавого. Sonelokimab від MoonLake показав хороші результати у дослідженнях анкілозуючого спондиліту, 81% пацієнтів досягли ASAS40 на 12-му тижні. UBT251 від Novo Nordisk у китайському другому фазовому дослідженні показав 19.7% зниження ваги, що значно краще за плацебо — 2%. Однак порівняльні дослідження CagriSema від Novo Nordisk і Zepbound від Lilly не були настільки успішними — 23% проти 25.5%, основні цілі не досягнуті.

QTORIN від Palvella у дослідженні при мікроцистичній лімфангіомі досяг головної мети, а VYVGART від Argenx у дослідженні міастенії також показав гарні результати. Це нішеві показання, але при успіху вони відкривають унікальні ринкові можливості.