Щойно зафіксовано зниження прибутків Fulcrum — чесно кажучи, змішаний результат. Акції впали на 13% після публікації результатів за четвертий квартал, але справжня історія — це дані випробувань Pociredir для хвороби серповидних клітин, які виглядають досить переконливо.

Отже, Fulcrum оголосила про 12-тижневі результати їхнього випробування фази 1b PIONEER, і цифри досить цікаві. Пацієнти, які отримували дозу 20 мг, побачили зростання фетального гемоглобіну з 7,1% до 19,3% всього за 12 тижнів — це збільшення на 12,2%. Вони також спостерігають покращення у маркерах гемолізу та деякі обнадійливі тенденції щодо зменшення криз вазо-оклюзії. Для лікування рідкісної хвороби така реакція — це те, що зазвичай викликає захоплення біотехнологічних інвесторів.

З фінансового боку, грошові запаси Fulcrum фактично зміцнилися — вони залучили $164M у грудневому розміщенні і тепер мають $352M у готівці та цінних паперах. Вони стверджують, що цього достатньо для фінансування до 2029 року, що є стабільним для компанії на стадії клінічних досліджень, яка витрачає кошти на розробки. Чистий збиток зріс до $74,9 млн за повний 2025 рік порівняно з $9,7 млн у попередньому році, але це типово для масштабування випробувань.

FDA вже надала Pociredir статус Fast Track і орфанного препарату для SCD, що полегшує шлях до схвалення. Fulcrum планує розпочати потенційне дослідження, яке дозволить реєстрацію, у другій половині 2026 року за умови зворотного зв’язку від FDA. Це може стати каталізатором, якщо дані фази 2 підтвердять себе. Цікава співвідношення ризику і нагороди, якщо ви зацікавлені у біотехнологічних інвестиціях.