Щойно побачив, що Dyne Therapeutics отримала статус orphan-дороги для Z-basivarsen у Японії для лікування міотонічної м'язової дистрофії типу 1. Досить цікаво, оскільки ця сполука вже має статус orphan від FDA та EMA, а також статус Breakthrough Therapy і Fast Track. Тепер вона має глобальне визнання orphan, що в основному означає прискорені шляхи розробки на основних ринках. Клінічний випробувальний процес Phase 1/2 ACHIEVE триває. Не впевнений, скільки людей це стосується, але програми orphan-доріг зазвичай швидше проходять регуляторні процедури. Варто стежити за цим, якщо ви слідкуєте за біотехнологічними новинами.

Переглянути оригінал
Ця сторінка може містити контент третіх осіб, який надається виключно в інформаційних цілях (не в якості запевнень/гарантій) і не повинен розглядатися як схвалення його поглядів компанією Gate, а також як фінансова або професійна консультація. Див. Застереження для отримання детальної інформації.
  • Нагородити
  • Прокоментувати
  • Репост
  • Поділіться
Прокоментувати
Додати коментар
Додати коментар
Немає коментарів
  • Закріпити