Щойно побачив, що BridgeBio представляє більше даних про випробування FORTIFY фази 3 на конференції MDA цього місяця. Вони показують результати для BBP-418 у пацієнтів з LGMD2I/R9 — досить рідкісне генетичне захворювання м'язів. Кетрін Метьюз з Університету Айови проводить основну презентацію, і, судячи з усього, команда Єльського університету також виступає з дослідженням щодо вимірювання відповіді на рибітол у різних варіантах FKRP, що може бути важливим для розуміння того, як працює лікування у різних мутаціях пацієнтів.

Вони також мають чотири постери, що охоплюють навантаження хвороби та моделювання довгострокової виживаності. Акції коливалися між $28 і $84 за останній рік, закрилися на рівні $66.54 минулого разу, коли я перевіряв. Цікаво, наскільки сильно ці рідкісні захворювання рухаються під впливом клінічних даних — ринок, здається, звертає увагу на цю компанію. Не впевнений, чи буде проміжних даних каталізатором, на який сподіваються люди, але той факт, що вони презентують на великій конференції, свідчить про те, що вони вважають, що є щось варте для обміну.