Щойно дізнався, що BridgeBio (BBIO) провели свою велика презентація на конференції MDA кілька тижнів тому з результатами фази 3 дослідження Fortify для LGMD2I/R9. Вони показали, що проміжний аналіз фактично продемонстрував ефективність у цій рідкісній генетичній хворобі — це досить значуще для такої недообслуговуваної групи пацієнтів. Акції вже зросли приблизно на 3% до закриття того дня на рівні $66.54, досягли $67.53 у торгівлі після закриття.

Що цікаво, вони не обмежилися однією презентацією. Окрім Катерини Метьюс, яка представила основні дані про дослідження Fortify з Айови, колаборатори з Єльського університету також презентували свою роботу з високопродуктивного аналізу для вимірювання відповіді на рибітол у різних варіантах FKRP. Плюс чотири постери, що охоплюють навантаження хвороби, патерни лікування та весь трансляційний шлях BBP-418. Виглядає так, ніби вони створюють досить всебічну основу для цієї терапії.

BBP-418, ймовірно, є одним із найпрогресивніших досліджуваних варіантів для цієї хвороби. Важко недооцінити, наскільки це важливо, коли ти дивишся на мільйони пацієнтів по всьому світу з рідкісними генетичними захворюваннями, які фактично не мають ефективних лікувань. Акції торгувалися в межах від $28 до $85 за останній рік, тому була певна волатильність. Ти слідкуєш за цим?