Це платна прес-реліз. Зв’яжіться безпосередньо з дистриб’ютором прес-релізів з будь-якими запитаннями.

Журнал Нової Англійської Медицини публікує результати фази 1/2 дослідження MARINA® з використанням Delpacibart Etesediran (del-desiran) для лікування міотонічної дистрофії типу 1

PR Newswire

Четвер, 19 лютого 2026, 7:00 ранку GMT+9 11 хв читання

У цій статті:

RNA

-0.04%

Ефективна доставка del-desiran siRNA до м'язів, що призвело до приблизно 40% середнього зниження рівня DMPK mRNA та покращення неправильного сплайсингу

Лікування показало покращення за кількома показниками, включаючи міотонію, функцію м'язів і силу, мобільність та результати, повідомлені пацієнтами

Del-desiran показав прийнятну безпеку та переносимість з більшістю побічних ефектів легкого або помірного ступеня

САН-ДІЄГО, 18 лютого 2026 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), біофармацевтична компанія, яка прагне створити новий клас РНК-терапій під назвою Антиbody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™), сьогодні оголосила, що фінальні результати завершеного дослідження фази 1/2 MARINA® з delpacibart etedesiran (del-desiran) у людей, що живуть з міотонічною дистрофією типу 1 (DM1), будуть опубліковані у випуску за 19 лютого The New England Journal of Medicine (NEJM). Манускрипт має назву "Антиbody Oligonucleotide Conjugate для міотонічної дистрофії типу 1."

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

DM1 — це недооцінена, прогресуюча та часто фатальна нейром’язова хвороба без модифікуючих терапій. Del-desiran — це досліджуване лікування, розроблене для вирішення основної генетичної причини DM1 шляхом зниження загального рівня токсичного DMPK mRNA. Накопичення цього токсичного mRNA захоплює ключові білки регуляції РНК, що згодом призводить до неправильного сплайсингу кількох downstream генів, викликаючи різноманітні клінічні прояви хвороби.

Дослідження фази 1/2 MARINA було рандомізованим, подвійним сліпим, плацебо-контрольованим дослідженням, яке оцінювало безпеку та переносимість одноразових та багаторазових підвищених доз del-desiran, що вводилися внутрішньовенно дорослим з DM1 протягом шести місяців. Дані були оцінені з 38 учасників, які були рандомізовані у співвідношенні 3:1 для отримання однієї дози 1 мг/кг del-desiran, трьох доз або 2 мг/кг, або 4 мг/кг del-desiran (відображено як доза siRNA), або плацебо. Основною метою дослідження було оцінити безпеку та переносимість del-desiran. Експлоративні цілі — оцінити клінічну активність del-desiran за кількома показниками ефективності.

"Ці фінальні результати дослідження MARINA додатково підкреслюють дані del-desiran, що раніше повідомлялися, демонструючи прийнятний профіль безпеки та покращення за рядом ключових функціональних оцінок, включаючи міотонію, характерний симптом DM1," сказав Ніколас Е. Джонсон, М.Д., М.Скл., FAAN, професор і заступник голови досліджень у Відділі неврології Вірджинського університету, головний автор і головний дослідник дослідження MARINA. "DM1 — прогресуюча хвороба, яка часто є фатальною, зростає у тяжкості від покоління до покоління і впливає на тисячі людей і сімей лише в США. Необхідно термінове затвердження терапії, яка може вирішити основну генетичну причину цієї хвороби, і ці дані del-desiran, а також доступні дані з поточного дослідження OLE, дуже обнадійливі для спільноти DM1."

Читати далі  

Результати дослідження фази 1/2 MARINA з del-desiran, опубліковані в NEJM, продемонстрували:

Ефективну доставку del-desiran (siRNA) до м'язів, з середнім зниженням DMPK mRNA приблизно на 40% у всіх учасників, що отримували лікування.

Покращення сплайсингу у ключовому наборі м'язових генів після лікування del-desiran 2 мг/кг і 4 мг/кг.

Покращення у дослідних функціональних показниках, включаючи:

 

*    
    
    Функція рук/міотонія (відео відкривання руки, або vHOT)
    
     
*    
    
    Сила м'язів (Кількісне тестування м'язів, або QMT, загальний бал)
    
     
*    
    
    Мобільність (Тест ходьби/бігу на 10 метрів, або 10mWRT, і тест підйому і ходьби, або TUG)
    
     
*    
    
    DM1-Activ, результати, повідомлені пацієнтами, що вимірюють активність у повсякденному житті (наприклад, прийом душу, відвідування сім’ї або друзів, підйом сходами)

Прийнятний профіль безпеки та переносимості, більшість побічних ефектів лікування (TEAEs) були легкими або помірними у учасників з DM1 і не призводили до припинення лікування.

У двох учасників у дозових групах 2 мг/кг і 4 мг/кг виникли два важких, серйозних побічних ефекти, один з яких призвів до припинення участі у дослідженні у групі 4 мг/кг. Один із цих серйозних побічних ефектів був визнаний пов’язаним із препаратом.

"Ми раді, що The New England Journal of Medicine визнає важливість даних фази 1/2 MARINA. Благополучний профіль безпеки, у поєднанні з детальним аналізом дослідних показників у нашій програмі del-desiran, підтверджують нашу віру в те, що ця досліджувана терапія може стати трансформаційним варіантом лікування для людей з DM1 та їхніх родин," сказала Сара Бойс, президент і головний виконавчий директор Avidity. "Ми залишаємося зосередженими на просуванні поточного дослідження фази 3 HARBOR, яке має стати першим у світі затвердженим препаратом для DM1."

Del-desiran (4 мг/кг) наразі оцінюється у глобальному дослідженні фази 3 HARBOR™ у людей з DM1 віком від 16 років і старше, а також у поточному відкритому розширеному дослідженні HARBOR (HARBOR-OLE™), у якому беруть участь усі учасники, що завершили дослідження фази 1/2 MARINA. Глобальне дослідження фази 3 HARBOR завершило набір учасників у липні 2025 року, і очікується публікація кінцевих даних через 54 тижні у другій половині 2026 року.

Про дослідження фази 3 HARBOR™

**Глобальне дослідження фази 3 HARBOR™ — це рандомізоване, плацебо-контрольоване, подвійне сліпе ключове дослідження, яке оцінює del-desiran приблизно у 150 людей (віком 16 і старше), що живуть з DM1. Дослідження проводиться у приблизно 40 центрах по всьому світу. Пацієнтам вводять або del-desiran, або плацебо (у співвідношенні 1:1) кожні вісім тижнів. HARBOR розроблений для оцінки кількох ключових функціональних аспектів DM1. Основною метою є відео відкривання руки (vHOT), що є виміром міотонії, характерного симптома DM1. Основні вторинні цілі включають силу м'язів, виміряну за допомогою сили рук і кількісного тесту м'язів (QMT), та активність у повсякденному житті, виміряну за допомогою DM1-Activ. Усі учасники дослідження, незалежно від того, отримують вони активне лікування чи плацебо, мають можливість приєднатися до поточного відкритого розширеного дослідження. Для отримання додаткової інформації про дослідження HARBOR, шукайте NCT06411288. Для дослідження HARBOR-OLE — шукайте (NCT07008469).

Про дослідження фази 1/2 MARINA
Дослідження MARINA® було рандомізованим, подвійним сліпим, плацебо-контрольованим клінічним дослідженням фази 1/2, у якому взяли участь 38 дорослих з DM1. Основною метою було оцінити безпеку та переносимість одноразових і багаторазових підвищених доз del-desiran (AOC 1001), що вводилися внутрішньовенно. Дослідження MARINA оцінювало активність del-desiran (AOC 1001) за кількома біомаркерами, включаючи зниження рівня DMPK mRNA у скелетних м'язах та покращення аномального альтернативного сплайсингу. Хоча дослідження фази 1/2 не було розраховане на оцінку функціональної користі, воно досліджувало клінічну активність del-desiran (AOC 1001) за кількома показниками функції м'язів, включаючи міотонію, силу м'язів, показники мобільності, а також результати, повідомлені пацієнтами, та показники якості життя. Пацієнти мали можливість приєднатися до MARINA-OLE™, відкритого розширеного дослідження, після завершення періоду після лікування. Для отримання додаткової інформації про це дослідження натисніть тут або шукайте NCT05027269.

Про міотонічну дистрофію типу 1

**Міотонічна дистрофія типу 1 (DM1) — це рідка, спадкова (автосомно-домінантна), прогресуюча нейром’язова хвороба, яка скорочує тривалість життя і вимагає довічного догляду, спричинена тріплетною повторною послідовністю в гені DMPK, що призводить до токсичного надлишку функції mRNA. Хвороба має високу варіабельність щодо тяжкості, проявів і віку початку, однак усі форми DM1 пов’язані з високим рівнем навантаження хворобою. DM1 характеризується багатосистемними проявами, включаючи міотонію та прогресуюче ослаблення м’язів, і може бути недооцінено через гетерогенність проявів у скелетних, серцевих і гладких м’язах, що призводить до порушень у серцево-судинній, шлунково-кишковій, дихальній, очній та/або ендокринній системах. Наразі не затверджено жодних ліків для людей з DM1.

Про del-desiran

**Del-desiran, що використовує технологію платформи AOC від Avidity, розроблений для вирішення основної генетичної причини DM1 шляхом зниження рівнів токсичного DMPK mRNA. Del-desiran складається з власного моноклонального антитіла, яке зв’язується з трансферрін-рецептором 1 (TfR1), і кон’юговане з siRNA, що націлене на DMPK mRNA. Del-desiran наразі оцінюється у глобальному дослідженні фази 3 HARBOR™ та у поточному HARBOR-OLE™ у людей з DM1. Довгострокові дані з дослідження MARINA-OLE показали зворотний розвиток прогресування хвороби у людей з DM1 за кількома показниками, включаючи відео відкривання руки (vHOT) як міру функції руки та міотонії, силу м’язів і активність у повсякденному житті порівняно з природним ходом хвороби END-DM1. Del-desiran отримав статус прориву, орфанний препарат і швидкий шлях у США (FDA), а також статус орфанного препарату Європейським агентством з лікарських засобів (EMA). Del-desiran також був першим досліджуваним лікуванням для DM1, яке отримало статус орфанного препарату в Японії.

Про Avidity

**Місія Avidity Biosciences, Inc. — глибоко покращити життя людей, створюючи новий клас РНК-терапій — Антиbody Oligonucleotide Conjugates (AOCs™). Avidity революціонізує галузь РНК із своїми власними AOCs, які розроблені для поєднання специфічності моноклональних антитіл із точністю олігонуклеотидних терапій для досягнення цілей і хвороб, раніше недосяжних для існуючих РНК-терапій. Використовуючи свою власну платформу AOC, Avidity продемонструвала перше у світі успішне цілеспрямоване доставлення РНК у м’язи і веде галузь із клінічними програмами для трьох рідкісних м’язових захворювань: міотонічної дистрофії типу 1 (DM1), Дюшенна м’язова дистрофія (DMD) та фасіоскапулохумеральної м’язової дистрофії (FSHD). Avidity також просуває дві власні програми точкової кардіології для рідкісних генетичних кардіоміопатій. Крім того, Avidity розширює застосування AOCs через свій розширюваний pipeline, включаючи програми у кардіології та імунології через ключові партнерства. Головний офіс Avidity знаходиться у Сан-Дієго, Каліфорнія. Для отримання додаткової інформації про нашу платформу AOC, клінічний розвиток і команду, відвідайте www.aviditybiosciences.com і підписуйтеся на нас у LinkedIn та X.

Прогнози та застереження
Avidity застерігає читачів, що заяви, зроблені у цьому прес-релізі щодо питань, які не є історичними фактами, є прогнозними застереженнями. Ці заяви базуються на поточних переконаннях і очікуваннях компанії. Такі прогнозні застереження включають, але не обмежуються, заявами щодо: значущості даних del-desiran із дослідження MARINA®; потенціалу del-desiran запропонувати трансформаційний варіант лікування для DM1 і стати першим у світі затвердженим препаратом для лікування DM1; статусу клінічного дослідження del-desiran; планів Avidity щодо представлення додаткових даних із дослідження HARBOR™ і термінів їх публікації; характеристик даних del-desiran із дослідження MARINA і їхнього впливу на подальший розвиток del-desiran; дизайну, цілей і статусу досліджень MARINA, MARINA-OLE™ і HARBOR; планів і очікувань Avidity щодо просування своїх клінічних програм і термінів їх реалізації; а також платформи, планових операцій і програм компанії. Включення прогнозних застережень не слід розглядати як гарантію того, що будь-які з цих планів будуть реалізовані. Реальні результати можуть відрізнятися від наведених у цьому прес-релізі через ризики та невизначеності, властиві бізнесу Avidity і поза його контролем, включаючи, але не обмежуючись: аналіз нових даних може призвести до висновків, відмінних від тих, що встановлені у дослідженні MARINA del-desiran, і такі дані можуть не відповідати очікуванням Avidity або регуляторів; несподівані побічні ефекти або недостатня ефективність del-desiran, що може затримати або обмежити його розробку, регуляторне затвердження і/або комерціалізацію; пізніші розробки з боку FDA та інших глобальних регуляторів, які можуть бути несумісними з отриманим зворотнім зв’язком щодо del-desiran і можуть затримати його поточні очікувані терміни; підхід Avidity до відкриття та розробки кандидатів у продукти на основі платформи AOC™ є неперевіреним; потенційні затримки у дослідженні HARBOR; залежність Avidity від третіх сторін у процесі клінічних випробувань і виробництва продуктів; законодавчі, судові та регуляторні зміни у США та за кордоном; можливе швидке виснаження капіталу компанії; та інші ризики, описані у щорічному звіті Avidity за формою 10-K за 2024 рік та у наступних документах, поданих до SEC. Avidity застерігає читачів не покладатися надмірно на ці прогнозні застереження, які стосуються лише дати їх публікації, і не зобов’язується оновлювати їх у разі виникнення подій або обставин після цієї дати. Всі прогнозні застереження повністю кваліфіковані цим застереженням, зробленим відповідно до положень Закону про захист інвесторів у приватних цінних паперах 1995 року.

Контакт для інвесторів:
Кат Ланге
(619) 837-5014
investors@aviditybio.com

Контакт для ЗМІ:
Кристина Коппола
(619) 837-5016
media@aviditybio.com

Cision

Переглянути оригінальний контент для завантаження мультимедіа:

條款 及 私隱政策

Панель конфіденційності

Більше інформації