まずはFDAの動きから。Eton Pharmaは新たに承認を取得し、DESMODAというデスモプレシン酢酸口腔液が中枢性尿崩症の治療に承認されました。これはFDAが初めて承認したデスモプレシン口腔液製剤で、正確な投与をサポートする設計になっており、錠剤の割りや冷蔵チェーンの心配がありません。Etonによると、米国には13,000人以上の患者が影響を受けており、そのうち3,000〜4,000人は小児患者です。同社はDESMODAのピーク年間売上高が3000万〜5000万ドルに達すると見込んでいます。これはEtonの第九の商業化製品であり、希少疾患分野での展開がますます整ってきています。

Allurion Technologiesも承認を得ました。同社のAllurion胃球システムはFDAの上市前承認を取得しました。このスマートカプセルは短期間の診療時に設置でき、胃内で約4か月膨張して満腹感を増し、その後自然に排出されます。BMIが30から40の患者を対象とし、手術を伴わない選択肢を提供しており、薬物療法と減量手術の中間的なアプローチといえます。

しかし、順調でないケースもあります。MacroGenicsのLINNET試験はFDAにより一部中止されました。同社のLorigerlimabは婦人科がんの研究中に安全性の問題に直面し、4例の患者で4度血小板減少症、心筋炎、中性粒細胞減少、敗血症性ショックが報告されました。同社はFDAと協力してこの問題の解決に努めるとしています。

大規模な取引では、GileadがArcellxを1株あたり115ドル＋オプション価値5ドルで買収し、総額78億ドルとなります。この取引はGileadの細胞療法分野での地位を強化し、Kite PharmaとArcellxはすでに抗CD19 CAR-T療法の共同開発契約を結んでいます。

臨床データも多くの注目点があります。MoonLakeのSonelokimabは軸性脊椎関節炎の試験で良好な結果を示し、第12週で81％の患者がASAS40反応を達成しました。Novo NordiskのUBT251は中国の第2相試験で19.7％の体重減少率を示し、プラセボの2％を大きく上回っています。ただし、CagriSemaとLillyのZepboundの比較試験はあまり良い結果ではなく、23％対25.5％で、主要な目標を達成できませんでした。

PalvellaのQTORINは微小リンパ管奇形の試験で主要な目標を達成し、ArgenxのVYVGARTは眼筋無力症の試験で良好な結果を示しました。これらはニッチな適応症ですが、成功すれば独自の市場機会が生まれます。

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