ちょうどLRMRが今日40％以上上昇したのを捕らえました - Larimar Therapeuticsは彼らのNomlabofusp候補に対してFDAのブレークスルー治療指定を受けました。これは筋肉の協調性と移動能力に影響を与える稀な遺伝性疾患であるフリードライヒ共済を治療するために設計されています。かなりニッチな分野ですが、米国では約5,000人しか患っていないようで、これがうまくいけば潜在的な利益はかなり大きいかもしれません。

私の注意を引いたのは、彼らが来月加速承認を申請する予定で、データは第2四半期に期待されていることです。承認されれば、Nomlabofuspはフリードライヒ共済患者にとって最初の本格的な疾患修飾療法になる可能性があります。FDAは、治療の効果を実際に測定する方法として皮膚のFXNレベルを使用するアプローチを確認したようです。すべてが順調に進めば、2027年前半に米国での発売を目指しています。

株価は過去1年間で$1.61から$5.37の間で取引されていたので、これはかなり良い動きです。彼らが示した臨床データは、規制当局に彼らが何かを掴んでいることを納得させたようです。バイオテクノロジー株に興味があるなら、注目しておく価値があります - 実際に成功する稀な疾患の勝利の一つになるかもしれません。