Baru saja melihat LRMR melonjak lebih dari 40% hari ini - Larimar Therapeutics mendapatkan Penunjukan Terobosan Terapi FDA untuk kandidat Nomlabofusp mereka. Ini dirancang untuk mengobati Friedreich ataxia, gangguan genetik langka yang mempengaruhi koordinasi otot dan mobilitas. Bidang yang cukup niche, tetapi tampaknya hanya sekitar 5.000 orang di AS yang mengalaminya, jadi potensi keuntungannya bisa signifikan jika ini berhasil.

Yang menarik perhatian saya adalah mereka berencana mengajukan persetujuan dipercepat bulan depan, dengan data yang diharapkan pada kuartal kedua. Jika disetujui, Nomlabofusp bisa menjadi terapi modifikasi penyakit nyata pertama untuk pasien Friedreich ataxia. FDA tampaknya mengonfirmasi pendekatan mereka menggunakan tingkat FXN kulit sebagai cara untuk mengukur apakah pengobatan benar-benar berhasil. Mereka menargetkan peluncuran di AS pada paruh pertama 2027 jika semuanya berjalan lancar.

Saham diperdagangkan antara $1,61 dan $5,37 selama setahun terakhir, jadi ini adalah langkah yang cukup baik. Data klinis yang mereka tunjukkan tampaknya telah meyakinkan regulator bahwa mereka sedang menuju sesuatu. Layak untuk diperhatikan jika Anda tertarik pada saham biotek - bisa jadi salah satu kemenangan penyakit langka yang benar-benar berhasil.