Acabo de ponerme al día con algo bastante importante en el espacio de la biotecnología. Kiora Pharmaceuticals publicó resultados de la fase 1 para KIO-301 en Nature Medicine esta semana, y es el tipo de trabajo en etapa temprana que podría cambiar la forma en que pensamos en tratar enfermedades hereditarias de la retina como la retinitis pigmentosa.



Para contexto, esto es un interruptor molecular de luz, básicamente un medicamento de pequeña molécula diseñado para funcionar en torno a fotoreceptores degenerados. El mecanismo es interesante: apunta a las células ganglionares de la retina y hace que los canales iónicos dependientes de voltaje vuelvan a responder a la luz, creando esencialmente una solución alternativa para la pérdida de visión en pacientes con retinitis pigmentosa y condiciones similares.

El ensayo de fase 1 ABACUS-1 fue abierto, en primera persona, y alcanzó su objetivo principal de seguridad. Administraron la dosis en 12 ojos de 6 participantes, y monitorearon durante 30 días. Sin eventos adversos graves, sin toxicidades limitantes de dosis, sin inflamación inducida por el medicamento, sin daño estructural en la retina. Los eventos adversos reportados fueron leves y transitorios, principalmente lo que se esperaría de procedimientos de inyección intravítrea. Un paciente tuvo un aumento leve en la presión intraocular, pero nada alarmante.

Lo que llamó mi atención más allá de la seguridad: ya están viendo algunas señales funcionales. Los puntos finales exploratorios mostraron variación temporal en la percepción de la luz y en las medidas de visión funcional en algunos participantes. Los datos de fMRI son particularmente interesantes: detectaron cambios en la señal BOLD inducidos por la luz en la corteza visual tras la administración, con un tiempo que coincide con la ventana farmacodinámica del medicamento. Las puntuaciones reportadas por los pacientes sobre calidad de vida también mejoraron durante el período del estudio. Estas no son resultados concluyentes de eficacia, pero son las primeras señales que justifican avanzar a la fase 2.

Y están avanzando. Kiora acaba de iniciar ABACUS-2, un ensayo controlado aleatorizado diseñado para probar dosis más altas y medir realmente mejoras en la visión funcional en comparación con un grupo de control. El brazo de control tendrá acceso a KIO-301 en una extensión abierta después, lo cual es una decisión inteligente para una indicación de enfermedad rara.

Una cosa que vale la pena destacar: el mecanismo del medicamento podría aplicarse teóricamente a múltiples tipos de degeneración de la retina, no solo a la retinitis pigmentosa, sino también a la choroideremia y la enfermedad de Stargardt, independientemente de la mutación genética subyacente. Eso representa una población bastante amplia si las señales de eficacia se mantienen.

La línea de investigación también es sólida. Esto surgió de trabajos tempranos en la Universidad de Washington y UC Berkeley, por lo que hay ciencia fundamental sólida detrás. Théa Open Innovation es su socio en desarrollo y comercialización, lo que añade cierta validación.

Obviamente, los datos de seguridad de la fase 1 no significan mucho en cuanto a eficacia todavía. Como señaló el Dr. Casson del Royal Adelaide Hospital en la publicación, todavía se necesitan estudios controlados más grandes para ver si estos cambios funcionales tempranos se traducen en beneficios confiables y cotidianos en la visión. Pero para un ensayo en primera persona en una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas, esto es un progreso significativo. El hecho de que haya sido publicado en Nature Medicine también tiene su valor: la revisión por pares importa.

Vale la pena seguir de cerca cómo se desarrolla ABACUS-2 en los próximos años. Si pueden mostrar mejoras funcionales consistentes en pacientes con retinitis pigmentosa, esto podría abrir un enfoque terapéutico completamente nuevo para las enfermedades hereditarias de la retina.
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