Acabo de notar algo interesante en el espacio biotecnológico que vale la pena seguir. Kiora Pharmaceuticals acaba de publicar sus resultados de la Fase 1 para KIO-301 en Nature Medicine; se trata de una molécula pequeña con un fotoswitch diseñado para restaurar la respuesta a la luz en pacientes con retinitis pigmentosa.

Lo que hace esto notable es el mecanismo. KIO-301 apunta a las células ganglionares de la retina por debajo de los fotoreceptores dañados y, esencialmente, hace que los canales iónicos respondan a la luz nuevamente. Así, incluso cuando las células sensibles a la luz desaparecen, el medicamento crea una solución alternativa que envía señales directamente al cerebro. El ensayo de Fase 1 en pacientes con retinitis pigmentosa no mostró eventos adversos graves, ni toxicidades limitantes de dosis, y solo efectos secundarios leves y transitorios, consistentes con el procedimiento de inyección en sí.

Los datos exploratorios son donde se vuelve interesante. Algunos participantes mostraron variación temporal en la percepción de la luz y en las medidas de visión funcional. La imagen de fMRI reveló cambios inducidos por la luz en la actividad neural en la corteza visual, una actividad farmacodinámica real que se podía ver en las escáneres cerebrales. Además, las puntuaciones reportadas por los participantes sobre la calidad de vida mejoraron durante el período del estudio.

Obviamente, esto es en una etapa temprana. Administraron dosis a 12 ojos en 6 participantes y el objetivo principal era solo la seguridad durante 30 días. Pero ya están en marcha con la Fase 2, llamada ABACUS-2, que es aleatorizada y controlada. La meta es probar dosis más altas y medir realmente mejoras visuales funcionales en comparación con un grupo de control.

Lo potencialmente importante aquí es la aplicación más amplia. Esta tecnología de fotoswitch podría, en teoría, funcionar en diferentes tipos de mutaciones de retinitis pigmentosa y posiblemente en otras enfermedades degenerativas de la retina. El método de dosificación —inyecciones intravítreas repetidas— ya es estándar en el cuidado de la retina, por lo que el mecanismo de entrega no es novedoso, lo que en realidad reduce algunos riesgos de desarrollo.

La compañía también tiene en desarrollo KIO-104 para inflamación retinal. Vale la pena seguirlo si estás atento a las empresas biotecnológicas en el espacio de oftalmología o simplemente si quieres ver cómo los fotoswitches moleculares avanzan desde la investigación en laboratorio hasta datos clínicos reales.