Vừa mới thấy Agios được phê duyệt PYRUKYND tại UAE để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Thực ra đây là thuốc đầu tiên và duy nhất được phê duyệt ở đó cho nhóm bệnh nhân đặc biệt này, điều này khá quan trọng. Thuốc hoạt động như một chất kích hoạt pyruvate kinase và dành cho cả các trường hợp phụ thuộc truyền máu và không phụ thuộc truyền máu.



Phần thú vị là họ đã có thỏa thuận phân phối với NewBridge Pharma bao phủ toàn bộ khu vực GCC—Ả Rập Saudi, UAE, Kuwait, Qatar, Oman, Bahrain. Vì vậy, việc phê duyệt này ở UAE về cơ bản là điểm mở cửa cho thị trường Trung Đông rộng lớn hơn.

Việc phê duyệt dựa trên các thử nghiệm giai đoạn 3 ENERGIZE của họ, vốn khá vững chắc. PYRUKYND đã được phê duyệt ở Mỹ (dưới tên AQVESME) và châu Âu để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, vì vậy đây là bước mở rộng hồ sơ bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm toàn cầu. Họ cũng đang chờ xem xét của Ủy ban châu Âu. Có vẻ như đây là chiến lược mở rộng ổn định cho chỉ định này thay vì chỉ là một phê duyệt đơn lẻ.
Xem bản gốc
Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.
  • Phần thưởng
  • Bình luận
  • Đăng lại
  • Retweed
Bình luận
Thêm một bình luận
Thêm một bình luận
Không có bình luận
  • Đã ghim