Vừa mới thấy một số tiến bộ về quy định thú vị xuất phát từ lĩnh vực công nghệ sinh học. BioRestorative Therapies đã hoàn tất một cuộc họp loại B với FDA về chương trình BRTX-100 của họ dành cho bệnh lý đĩa đệm thắt lưng mãn tính.

Vì vậy, đây là điều khiến tôi chú ý - FDA về cơ bản đã cho phép họ thiết kế nghiên cứu Giai đoạn 3 mà không nêu ra bất kỳ mối quan ngại nào về an toàn lâm sàng. Đó là một tín hiệu rõ ràng khi xem xét rằng họ dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm Giai đoạn 2 đang diễn ra với 99 bệnh nhân. Cơ quan đã phê duyệt mọi thứ: các chỉ số kết quả, phương pháp liều lượng, tiêu chí đủ điều kiện bệnh nhân, kích thước mẫu. Tất cả những thứ thường bị xem xét kỹ lưỡng.

Điều đáng chú ý là chính định dạng cuộc họp loại B - đây là một hình thức tương tác với nhà quản lý đơn giản hơn. Kết hợp với Chỉ định Đường dẫn Nhanh mà họ nhận được vào tháng 2 năm 2025, điều này đang thúc đẩy quá trình của họ nhanh hơn. Công ty hiện đang chuyển sang các hoạt động hỗ trợ Giai đoạn 3 và hướng tới việc nộp đơn IND vào một thời điểm nào đó trong năm nay.

Thuốc này là một liệu pháp dựa trên tế bào, được thiết kế cho các mô có dòng máu hạn chế, đó là lý do tại sao nó phù hợp với ứng dụng bệnh lý đĩa đệm. Họ có 99 đối tượng tham gia tại 15 địa điểm lâm sàng ở Mỹ, được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để dùng thuốc hoặc giả dược.

Từ góc độ đầu tư, các công ty công nghệ sinh học trong lĩnh vực y học tái tạo có thể biến động - BRTX đã giao dịch từ mức 0,58 đô la đến 2,50 đô la trong năm qua. Hiện tại đang ở mức 0,48 đô la, giảm đáng kể so với các đỉnh gần đây. Nhưng rõ ràng về quy định như kết quả cuộc họp loại B này thường quan trọng hơn đối với các nhà đầu tư công nghệ sinh học so với biến động giá hàng ngày. Động lực thực sự sẽ đến từ dữ liệu Giai đoạn 3 trong tương lai.