Đã thấy nhiều sự chú ý quanh các công ty công nghệ sinh học chỉnh sửa gene gần đây, và thành thật mà nói có một sự chia rẽ rõ ràng giữa những tên tuổi hào nhoáng và những người thực sự có khả năng tài chính vững vàng.

Vì vậy, mọi người đều biết CRISPR Therapeutics, đúng không? Đó là tên tuổi nổi bật trong lĩnh vực chỉnh sửa gene. Công ty cuối cùng đã được phê duyệt Casgevy vào năm 2023 - đó là sản phẩm chủ lực của họ điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và beta-thalassemia. Thật sự là đột phá, chân thực. Nhưng điều khiến tôi thức trắng đêm về cổ phiếu này là: nó hiện tại chỉ như một con ngựa một chiếc xe. Casgevy thực sự là thuốc duy nhất của họ đã được phê duyệt trên thị trường.

Bây giờ, tôi hiểu tại sao câu chuyện này hấp dẫn. Chỉnh sửa gene có thể là một bước ngoặt lớn cho các bệnh hiếm gặp. Dòng sản phẩm của CRISPR cũng trông khá thú vị - CTX310 để quản lý cholesterol có thể sẽ rất lớn nếu thành công. Nhưng cách thực thi lại vô cùng khắc nghiệt. Những liệu pháp này cực kỳ phức tạp để cung cấp. Bạn cần các trung tâm điều trị chuyên biệt, bệnh nhân phải trải qua toàn bộ quá trình thu thập tế bào, sau đó chỉnh sửa, rồi cấy trở lại. Và với giá 2,2 triệu đô la cho mỗi liệu trình? Vâng, các công ty bảo hiểm sẽ chậm chạp trong việc chi trả cho điều này.

Kết quả là? CRISPR Therapeutics vẫn đang tiêu tiền mặt trong khi Casgevy chưa thực sự làm thay đổi đáng kể doanh thu. Đó là thực tế đằng sau sự phô trương.

Bây giờ, hãy chuyển sang Vertex Pharmaceuticals. Công ty này cũng tham gia vào chỉnh sửa gene, nhưng họ làm điều đó một cách thông minh hơn - họ hợp tác với CRISPR Therapeutics để phát triển Casgevy. Nhưng Vertex không phụ thuộc vào nó. Họ có một danh mục sản phẩm đa dạng thực sự tạo ra lợi nhuận. Đối với họ, chỉnh sửa gene chỉ là một phần trong bức tranh lớn hơn nhiều.

Đó là điểm khác biệt chính. Vertex có sự ổn định. Họ có các sản phẩm tạo doanh thu ngay hôm nay, cộng với một dòng sản phẩm sâu rộng với nhiều mục tiêu khác nhau. Nếu một ứng viên thất bại, họ còn những ứng viên khác sẵn sàng tiến tới. Còn CRISPR? Nếu các ứng viên trong dòng sản phẩm của họ không thành công, cổ phiếu có thể bị sụp đổ.

Nghe này, CRISPR hoàn toàn có thể tăng vọt nếu Casgevy thu hút được sự chú ý và các thuốc trong pipeline thành công. Tiềm năng tăng trưởng là có thật. Nhưng cũng có rủi ro - và rất lớn. Bạn đang nói về một công ty có doanh thu hạn chế, lỗ liên tục, và rất nhiều kỳ vọng dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng.

Vertex mang lại điều gì đó khác biệt: lợi nhuận thực tế ngày hôm nay cộng với khả năng tiếp cận cơ hội chỉnh sửa gene mà không phải đặt cược toàn bộ vào nó. Bạn có sự ổn định kèm theo khả năng mở rộng. Không hấp dẫn như CRISPR, nhưng ít có khả năng làm sụp đổ danh mục đầu tư của bạn hơn nhiều.

Không gian chỉnh sửa gene vẫn còn rất nhiều việc phải làm trước khi các liệu pháp này trở thành phổ biến. Việc chấp nhận của bảo hiểm sẽ là rào cản thực sự. Vì vậy, nếu bạn là kiểu người ngủ ngon hơn vào ban đêm với dòng tiền ổn định và một khoản đầu tư đa dạng, Vertex có lẽ là lựa chọn thông minh hơn ngay bây giờ. Nhưng nếu bạn sẵn sàng chịu đựng biến động lớn để có khả năng sinh lợi khổng lồ, CRISPR có thể là lựa chọn của bạn. Chỉ cần biết rõ những gì bạn đang đăng ký.