Vừa mới cập nhật một số tin tức sinh học công nghệ thú vị có thể ảnh hưởng đến lĩnh vực bệnh hiếm gặp. Cogent Biosciences đã nhận được Chỉ định Điều trị Đột phá của FDA cho sự kết hợp Bezuclastinib với Sunitinib nhắm vào bệnh nhân GIST đã thất bại trong điều trị Imatinib.

Điều khiến tôi chú ý là dữ liệu thử nghiệm PEAK hỗ trợ cho điều này - họ cho thấy giảm 50% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với Sunitinib đơn độc. Thời gian sống không tiến triển trung bình tăng từ 9,2 tháng lên 16,5 tháng. Đó là một cải thiện đáng kể trong một lĩnh vực bệnh mà thật sự đã không có nhiều đổi mới trong hơn 20 năm.

Để cung cấp bối cảnh, GIST được thúc đẩy bởi các đột biến KIT, và vấn đề kháng thuốc là thực tế - những bệnh nhân tiến triển trên Imatinib thường gặp phải giới hạn với các lựa chọn hiện có. Sự kết hợp này nhắm đặc biệt vào các đột biến exon 17 của KIT gây ra kháng thuốc, đó là lý do tại sao FDA đã đẩy nhanh tiến trình phê duyệt.

Hồ sơ an toàn cũng trông khá sạch sẽ. Không có dấu hiệu cảnh báo mới ngoài những gì họ đã biết từ Sunitinib. FDA đã đồng ý xem xét NDA theo chương trình Đánh giá Ung thư Thời gian Thực của họ, vì vậy Cogent có thể nộp các phần của đơn đăng ký khi sẵn sàng.

Nhìn về phía trước, họ hướng tới việc nộp NDA cho GIST vào tháng 4 năm 2026 (gần như là bây giờ), và họ dự định bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 2 vào giữa năm 2026 cho bệnh nhân GIST tuyến đầu có đột biến exon 9. Họ cũng đang phát triển Bezuclastinib trong điều trị bệnh mastocytosis hệ thống, với nhiều đơn NDA dự kiến sẽ được nộp trong các chương trình của họ trong nửa đầu năm 2026.

Cogent đang có khoảng 900 triệu đô la trong kho bạc, vì vậy họ đủ nguồn lực để thúc đẩy các đợt ra mắt đến năm 2028. Cổ phiếu đã biến động mạnh - giao dịch từ khoảng 3,72 đô la đến 43,73 đô la trong năm qua. Lần cuối tôi xem thì khoảng 37,86 đô la, tăng vài phần trăm. Câu chuyện thú vị nếu bạn quan tâm đến y học chính xác hoặc các liệu pháp bệnh hiếm.