Vừa mới thấy rằng BridgeBio đã hoàn thành một số dữ liệu khá vững chắc từ thử nghiệm Giai đoạn 3 FORTIFY của họ cho điều trị rối loạn cơ hiếm gặp BBP-418. Họ vừa trình bày tại hội nghị MDA tháng trước và thành thật mà nói, kết quả trông có vẻ khả quan cho bệnh nhân LGMD2I/R9. Katherine Mathews từ Iowa đã phát biểu chính, và họ có các cộng tác viên từ Yale trình bày phương pháp thử nghiệm của họ để đo phản ứng điều trị trên các biến thể gen FKRP khác nhau.

Điều khiến tôi chú ý là họ đã đặt rất nhiều nền móng vào việc này - bốn buổi trình bày poster bao gồm mọi thứ từ gánh nặng bệnh đến cách thuốc thực sự tiến hóa từ nghiên cứu phòng thí nghiệm đến thử nghiệm lâm sàng. Đối với một tình trạng gần như bị bỏ quên bởi hầu hết các công ty dược phẩm, việc thấy mức độ cam kết này để CỦNG CỐ bằng chứng thật sự làm mới mẻ. Công ty thực sự đang đặt cược lớn vào các bệnh di truyền chưa được phục vụ nhiều, nơi hầu như không có lựa chọn điều trị nào.

Về cổ phiếu, BBIO đã dao động giữa $28 và $85 trong vòng một năm qua, lần cuối tôi kiểm tra là đóng cửa ở mức $66. Những thành công lâm sàng này thường có ý nghĩa đối với các cổ phiếu công nghệ sinh học, vì vậy có thể đáng để theo dõi nếu bạn quan tâm đến lĩnh vực này. Dữ liệu thử nghiệm FORTIFY chắc chắn cho thấy họ đang tiến bộ thực sự ở đây.