Vừa mới nắm bắt được sự giảm lợi nhuận của Fulcrum - thật sự là một bức tranh hỗn hợp. Cổ phiếu giảm 13% sau khi họ công bố kết quả quý 4, nhưng câu chuyện thực sự là dữ liệu thử nghiệm Pociredir của họ cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm trông khá ổn.

Vì vậy, Fulcrum đã công bố kết quả 12 tuần từ thử nghiệm giai đoạn 1b PIONEER và các số liệu khá thú vị. Bệnh nhân dùng liều 20mg đã thấy lượng hemoglobin thai nhi tăng từ 7.1% lên 19.3% chỉ trong 12 tuần - đó là mức tăng 12.2%. Họ cũng thấy cải thiện trong các chỉ số phân hủy hồng cầu và một số xu hướng khích lệ trong việc giảm các cơn vaso-occlusive. Đối với một điều trị bệnh hiếm, phản ứng như thế này thường khiến các nhà đầu tư công nghệ sinh học phấn khích.

Về mặt tài chính, vị trí tiền mặt của Fulcrum thực sự đã mạnh lên - họ đã huy động $164M trong một đợt phát hành vào tháng 12 và hiện có $352M tiền mặt và chứng khoán. Họ nói rằng đó đủ để duy trì hoạt động đến năm 2029, điều này khá vững chắc đối với một công ty đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng tiêu tốn chi phí phát triển. Lỗ ròng đã mở rộng lên 74,9 triệu đô la cho cả năm 2025 so với 9,7 triệu đô la của năm trước, nhưng điều này là bình thường khi bạn mở rộng các thử nghiệm.

FDA đã cấp cho Pociredir Chương trình Đường dẫn Nhanh và Chương trình Thuốc Orphan cho bệnh SCD, điều này giúp quá trình phê duyệt dễ dàng hơn. Fulcrum dự định bắt đầu một thử nghiệm có thể giúp đăng ký trong nửa cuối năm 2026 chờ phản hồi từ FDA. Có thể là một chất xúc tác nếu dữ liệu giai đoạn 2 giữ vững. Rủi ro/lợi nhuận hấp dẫn nếu bạn quan tâm đến các cổ phiếu công nghệ sinh học.