Vừa mới nắm bắt được một số kết quả thử nghiệm lâm sàng khá quan trọng mà các nhà đầu tư công nghệ sinh học có thể nên chú ý. Zenas BioPharma công bố rằng ứng viên chính Obexelimab của họ đã vượt qua điểm chính trong thử nghiệm giai đoạn 2 MoonStone cho Bệnh Multiple Sclerosis tái phát. Thông tin này được trình bày tại Diễn đàn ACTRIMS ở San Diego vào tháng 2, và thành thật mà nói, dữ liệu trông khá vững chắc.

Đây là điều khiến tôi chú ý: thuốc cho thấy giảm 95% tương đối các tổn thương T1 tăng cường gadolinium mới so với giả dược trong khoảng thời gian từ 8 đến 12 tuần. Đó không phải là một cải thiện nhỏ - đó là gần như hoàn toàn ức chế các dấu hiệu viêm. Trong số các bệnh nhân được điều trị bằng obexelimab, 97,2% không có T1 tổn thương trong giai đoạn đó. Trong khi đó, nhóm giả dược có 19 tổn thương mới, còn nhóm điều trị chỉ có 2. Sự khác biệt rõ rệt.

Điều thú vị là khía cạnh bền vững. Họ theo dõi bệnh nhân đến tuần thứ 24, và sự ức chế vẫn duy trì. Giảm Neurofilament Light trong huyết thanh, một biomarker cho thoái hóa thần kinh, giảm 40% vào tuần thứ 24. Điểm số EDSS cũng ổn định, nghĩa là khả năng vận động bị hạn chế đã được kiểm soát. Không có tín hiệu an toàn mới nào xuất hiện, điều này luôn tốt trong các thử nghiệm MS.

Thử nghiệm MoonStone khá đơn giản - 116 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để dùng 250mg obexelimab hoặc giả dược qua tiêm dưới da hàng tuần. Sau giai đoạn mù 12 tuần, bệnh nhân giả dược chuyển sang điều trị tích cực và mọi người có thể tiếp tục trong một giai đoạn mở rộng 52 tuần. Đó là một thiết kế thử nghiệm vững chắc.

Điều làm cho điều này trở nên có ý nghĩa đối với thị trường là Zenas không chỉ đặt cược vào MS. Họ có Obexelimab trong tám thử nghiệm lâm sàng trên các chỉ định khác nhau. Thử nghiệm Phase 3 INDIGO cho Bệnh IgG4 liên quan đã đạt được cả điểm chính và điểm phụ. Họ dự định nộp hồ sơ BLA với FDA vào Quý 2 năm 2026 và MAA với EMA trong nửa cuối năm. Họ cũng đang tiến hành thử nghiệm Phase 2 trong Bệnh Lupus hệ thống, với kết quả chính dự kiến vào Quý 4 năm 2026.

Về phần tài chính, Zenas báo cáo có 301,6 triệu đô la tiền mặt và đầu tư tính đến tháng 9 năm 2025, cộng thêm 120 triệu đô la từ vòng gọi vốn tư nhân vào tháng 10. Họ nói rằng số tiền này đủ để duy trì hoạt động đến Quý 4 năm 2026, mặc dù sẽ cần thêm vốn sau đó. Về cổ phiếu, ZBIO đã giao dịch trong khoảng từ 6,11 đến 44,60 đô la kể từ tháng 4 năm 2025. Đóng cửa thứ Hai ở mức 22,48 đô la, tăng 3,12%, nhưng giảm 2,67% trong giao dịch sau giờ để còn 21,88 đô la.

Kết quả MoonStone chắc chắn đáng chú ý đối với bất kỳ ai theo dõi các yếu tố thúc đẩy công nghệ sinh học. Đây chính xác là loại xác nhận lâm sàng có thể làm thay đổi cục diện cho một công ty đang sở hữu nhiều mục tiêu trong các bệnh khác nhau.