Gần đây tôi đã theo dõi khá sát lĩnh vực công nghệ sinh học, và đã có rất nhiều hoạt động trong vài tháng qua thu hút sự chú ý của tôi. Chúng ta đang chứng kiến một sự pha trộn thực sự giữa thành công và thất bại đang hình thành cách các nhà đầu tư nghĩ về các lĩnh vực điều trị khác nhau.

Hãy bắt đầu với những thành công. Allurion Technologies đã nhận được phê duyệt của FDA cho hệ thống bóng dạ dày của họ - phương pháp viên nang thông minh có thể nuốt vào thực sự khá thú vị cho quản lý béo phì. Đây không phẫu thuật, chỉ cần một lần thăm khám văn phòng, mở rộng trong dạ dày của bạn khoảng bốn tháng rồi tự nhiên thoát ra. Dữ liệu thử nghiệm của họ cho thấy an toàn và hiệu quả vững chắc, và họ đang định vị nó cho bệnh nhân có BMI 30-40 như một lựa chọn thay thế thuốc hoặc phẫu thuật giảm béo. ALUR đã giao dịch quanh mức 1,25 đô sau tin tức.

Eton Pharma cũng đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho DESMODA, dạng dung dịch uống của desmopressin dành cho chứng đái tháo nhạt trung tâm. Đây là dạng dung dịch uống đầu tiên của loại này, không cần chia viên, không cần làm lạnh. Họ dự kiến doanh số đỉnh đạt 30-50 triệu đô mỗi năm, không lớn nhưng ổn định cho một lĩnh vực bệnh hiếm. Tuy nhiên, cổ phiếu giảm nhẹ trong ngày, khoảng 17,25 đô.

Về mặt mua lại, Gilead đang hoạt động mạnh mẽ - họ đang mua Arcellx với giá 115 đô mỗi cổ phần cộng thêm quyền lợi giá trị phụ thuộc 5 đô, định giá thương vụ khoảng 7,8 tỷ đô. Điều này thực sự nhằm củng cố vị thế của họ trong lĩnh vực liệu pháp tế bào thông qua công ty con Kite Pharma. Họ đã nắm giữ 11,5% cổ phần và có hợp tác sẵn về autoleucel chống ung thư.

Nhưng không phải mọi thứ đều suôn sẻ. MacroGenics gặp trục trặc khi FDA tạm thời đình chỉ một phần thử nghiệm lâm sàng của họ về Lorigerlimab trong ung thư phụ khoa. Chúng ta đang nói về các trường hợp giảm tiểu cầu mức độ 4, viêm cơ tim, giảm bạch cầu trung tính - các tín hiệu an toàn nghiêm trọng. Họ đang làm việc với FDA để giải quyết, nhưng chưa có tuyển bệnh nhân mới cho đến khi được phép. Các bệnh nhân hiện tại vẫn có thể tiếp tục.

Novo Nordisk's CagriSema đã bỏ lỡ mục tiêu không thua kém so với Zepbound của Lilly trong thử nghiệm béo phì của họ. CagriSema đạt 23% giảm cân sau 84 tuần so với 25,5% của tirzepatide. Trong phân tích thực tế, kết quả là 20,2% so với 23,6% - gần nhưng chưa đủ để đạt mục tiêu chính. Tuy nhiên, họ cũng đang chạy các thử nghiệm tích cực về UBT251, liệu pháp ba tác nhân của họ, cho thấy giảm 19,7% trọng lượng ở bệnh nhân Trung Quốc.

Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng tổng thể khá vững chắc trên nhiều lĩnh vực. Sonelokimab của MoonLake đạt 81% phản ứng ASAS40 trong viêm cột sống dính khớp trục tại Tuần 12. QTORIN của Palvella đã đạt mục tiêu giai đoạn 3 cho các bất thường bạch huyết lymphatic vi mô. VYVGART của Argenx cho thấy cải thiện có ý nghĩa thống kê trong bệnh nhược cơ mắt - chưa có liệu pháp được phê duyệt cho chỉ định này, nên điều đó rất đáng kể. Ngay cả EMP-01 của AtaiBeckley cho rối loạn lo âu xã hội cũng cho thấy tín hiệu khả quan trong giai đoạn 2a, mặc dù còn sớm.

Seralutinib của Gossamer Bio cho tăng huyết áp động mạch phổi đã bỏ lỡ ngưỡng mục tiêu chính - cho thấy cải thiện khoảng cách đi bộ sáu phút nhưng không đạt được mức độ thống kê họ mong đợi.

Điều tôi nhận thấy là lĩnh vực béo phì và giảm cân đang trở nên rất đông đúc và cạnh tranh. Giữa các chương trình của Novo Nordisk, sự thống trị của Lilly với Zepbound, và các phương pháp mới hơn như hệ thống bóng dạ dày, có áp lực lâm sàng và thương mại thực sự. Dữ liệu ngày càng chặt chẽ hơn, và các nhà đầu tư đang theo dõi sát sao xem các phân tử nào thực sự có thể tạo sự khác biệt.

Đối với các nhà giao dịch theo dõi lĩnh vực này, độ biến động của công nghệ sinh học là thật - các phê duyệt của FDA đẩy giá cổ phiếu lên, nhưng các thất bại lâm sàng hoặc bỏ lỡ mục tiêu lại khiến họ bị ảnh hưởng nặng nề. Hoạt động M&A như thương vụ Arcellx của Gilead cho thấy các công ty dược lớn sẵn sàng trả giá cao cho các nền tảng liệu pháp tế bào đã được xác nhận, điều này có thể báo hiệu dòng chảy vốn.

Nếu bạn đang theo dõi bất kỳ tên nào trong số này hoặc quan tâm đến các liệu pháp điều trị béo phì nói chung, Gate có các công cụ phân tích biểu đồ vững chắc nếu bạn muốn theo dõi chuyển động cổ phiếu cùng với các yếu tố thúc đẩy lâm sàng.