Vừa thấy BridgeBio sẽ trình bày thêm dữ liệu thử nghiệm Giai đoạn 3 FORTIFY tại hội nghị MDA tháng này. Họ đang trình bày kết quả cho BBP-418 ở bệnh nhân LGMD2I/R9 - một rối loạn cơ di truyền khá hiếm. Katherine Mathews từ Đại học Iowa sẽ thực hiện bài thuyết trình chính, và có vẻ như nhóm của Yale cũng sẽ xuất hiện với nghiên cứu về đo phản ứng ribitol qua các biến thể FKRP khác nhau, điều này có thể quan trọng để hiểu cách điều trị hoạt động trên các đột biến khác nhau của bệnh nhân.

Họ cũng có bốn poster về gánh nặng bệnh và mô hình dự đoán sống lâu dài. Cổ phiếu đã dao động giữa $28 và $84 trong năm qua, lần cuối tôi kiểm tra là đóng cửa ở mức $66.54. Điều thú vị là cách các cổ phiếu của các bệnh hiếm này biến động dựa trên dữ liệu lâm sàng - thị trường dường như đang chú ý đến cổ phiếu này. Không rõ liệu dữ liệu tạm thời có phải là chất xúc tác mà mọi người mong đợi hay không, nhưng việc họ trình bày tại một hội nghị lớn cho thấy họ nghĩ có điều gì đó đáng để chia sẻ.