GSK(GSK.US)Thuốc mới điều trị viêm gan B dự kiến sẽ được đưa vào đánh giá ưu tiên tại Trung Quốc, hy vọng đạt được khả năng chữa khỏi chức năng viêm gan B

Vào ngày 17 tháng 3, theo thông báo công khai trên trang web của Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) thuộc Cơ quan Quản lý Dược phẩm Quốc gia Trung Quốc, cho thấy hồ sơ đăng ký của thuốc tiêm Bepirovirsen (Bepirovirsen solution for injection) do GlaxoSmithKline (GSK.US) nộp dự kiến sẽ được đưa vào diện ưu tiên thẩm định. Sản phẩm này dùng để điều trị trong liệu trình giới hạn cho người nhiễm virus viêm gan B mãn tính, phù hợp với các nhóm sau: người trưởng thành nhiễm virus viêm gan B (HBV) mãn tính không xơ gan, đang điều trị bằng chất tương tự nucleos(t)ide, có HBsAg ≤ 3000 IU/mL. Trước đó, thuốc này đã được cấp phép là “liệu pháp đột phá” trong nước; lần này dự kiến đưa vào diện ưu tiên thẩm định, điều đó đồng nghĩa với việc liệu pháp antisense oligonucleotide (đơn thuốc oligonucleotide đối ứng) đầu tiên trên toàn cầu, có khả năng đạt được “điều trị chức năng” viêm gan B, đang tiến gần hơn tới người bệnh tại Trung Quốc.

Dữ liệu công khai cho thấy, đây là liệu pháp antisense oligonucleotide (ASO) đang nghiên cứu được phát triển hợp tác giữa GSK và Ionis Pharmaceuticals. Nếu được phê duyệt, Bepirovirsen sẽ trở thành liệu pháp kháng virus đầu tiên trên thế giới chỉ cần điều trị trong vòng 6 tháng giới hạn để đạt được “điều trị chức năng” viêm gan B. GSK dự kiến sẽ chính thức bắt đầu nộp đơn xin phê duyệt quản lý toàn cầu trong quý 1 năm 2026; thuốc này đã được nộp hồ sơ xin cấp phép tại Nhật Bản.

Bepirovirsen là một liệu pháp ASO đang nghiên cứu với cơ chế tác động ba chiều, nhằm nhận diện và phá hủy thành phần di truyền của virus viêm gan B (tức RNA), qua đó có thể giúp hệ miễn dịch của bệnh nhân lấy lại khả năng kiểm soát tình trạng nhiễm virus. Bepirovirsen có thể ức chế quá trình sao chép DNA của virus trong cơ thể, giảm mức HBsAg trong máu, đồng thời kích hoạt hệ miễn dịch, từ đó tăng khả năng đạt được đáp ứng bền vững. GSK đã nhận quyền đối với bepirovirsen từ Ionis Pharmaceuticals và hợp tác cùng công ty này để thúc đẩy phát triển thuốc.

Tháng 1 năm 2026, GSK công bố rằng bepirovirsen trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 then chốt B-Well1 và B-Well2 dùng để điều trị viêm gan B mãn tính đã đạt kết quả tích cực. Cả hai thử nghiệm đều đạt các tiêu chí chính. Bepirovirsen thể hiện tỷ lệ “điều trị chức năng” có ý nghĩa thống kê và ý nghĩa lâm sàng.

B-Well1 và B-Well2 là các thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược, nhằm đánh giá hiệu quả, độ an toàn, đặc điểm dược động học của bepirovirsen và độ bền của “điều trị chức năng” ở bệnh nhân viêm gan B mãn tính đang điều trị bằng chất tương tự nucleos(t)ide, có HBsAg ban đầu ≤ 3000 IU/ml. Tiêu chí chính là tỷ lệ bệnh nhân có HBsAg ban đầu ≤ 3000 IU/ml đạt “điều trị chức năng”. Một tiêu chí phụ then chốt là tỷ lệ bệnh nhân có HBsAg ban đầu ≤ 1000 IU/ml đạt “điều trị chức năng”. “Điều trị chức năng” được định nghĩa là mất HBsAg và không phát hiện HBV DNA trong ít nhất 24 tuần sau khi kết thúc liệu trình điều trị giới hạn.

Phân tích cho thấy thử nghiệm B-Well đã đạt tiêu chí chính, và bepirovirsen thể hiện tỷ lệ “điều trị chức năng” có ý nghĩa thống kê và ý nghĩa lâm sàng. So với điều trị tiêu chuẩn đơn thuần, việc kết hợp bepirovirsen với điều trị tiêu chuẩn đã cải thiện rõ rệt tỷ lệ “điều trị chức năng”. Trong tất cả các tiêu chí đều đạt ý nghĩa thống kê, bao gồm cả nhóm bệnh nhân có HBsAg ban đầu ≤ 1000 IU/ml, trong đó hiệu quả còn rõ rệt hơn. Thử nghiệm cũng cho thấy tính an toàn và khả năng dung nạp của bepirovirsen tốt, phù hợp với các kết quả nghiên cứu trước đó.