Великі фармкомпанії шалено закохані в ці 2 біотехнології

Непросто для людини без наукової освіти оцінити правдивість заяв біотехнологічної компанії. Чи збираються препарати цієї компанії бути схваленими Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA)? Наскільки обґрунтованим є її дослідження? На ці питання майже неможливо відповісти. Навіть самі вчені не можуть бути впевнені, що вони праві, доки клінічні випробування не будуть завершені. То як же тоді неспеціаліст може інвестувати з будь-якою хоча б мінімальною впевненістю?

Швидка й груба правда така: зробити це неможливо. У біотехнологічному інвестуванні є величезна кількість ризику, і частину з нього навіть неможливо кількісно оцінити. Але його можна зменшити.

Одна річ, яку мені дуже подобається бачити в біотехнологічній компанії, — це співпраця з великим фармбрендом. Мені подобається, коли дуже розумні й обізнані люди в фарміндустрії інвестують мільйони в мою маленьку біотехнологічну компанію. Ця інвестиція підтверджує науку. Вона приносить грошові кошти та обіцяє майбутні грошові надходження. Вона знижує витрати (якщо партнер оплачує розробку препарату).

Тож коли я досліджую можливу інвестицію в біотехнологію, я радий, коли бачу співпрацю. Насправді це одна з перших речей, яку я шукаю на сайті біотеху: одразу після того, як я переглядаю продуктовий портфель компанії, я дивлюся, чи є в неї будь-які партнери-співробітники. RegenXbio (RGNX 12.68%) і **Denali Therapeutics **(DNLI 6.28%) — це дві біотехнологічні компанії, які проходять мій тест на відмінно.

Джерело зображення: Getty Images.

Лідер у AAV-векторах для пошуку ліків

Одним перспективним напрямом у біотехнологічному інвестуванні є генно-терапевтичні підходи для рідкісних хвороб. Це дуже захоплива сфера, адже ці препарати обіцяють справжнє, «один-і-все» лікування хвороби, яку вони лікують. Пацієнти приймають препарат один раз, і вони виліковуються.

Один зі способів доставки генної терапії — через AAV-вектори, які є вірусами, що модифікуються, щоб ввести терапію в організм пацієнта. Багато вчених вважають, що це найкращий механізм для доставки таких ліків — і якщо вони праві, тоді RegenXbio має бути фантастичною інвестицією. Ця компанія спеціалізується на AAV-векторах і ліцензує свою технологію іншим компаніям, які також розробляють геннотерапевтичні продукти.

І в неї немає нестачі в партнерах: RegenXbio наразі співпрацює з **Pfizer **(PFE 0.12%), **Novartis **(NVS 0.41%), Takeda Pharma (TAK 0.36%), **Ultragenyx Pharma **(RARE 3.58%), Audentes Therapeutics (BOLD +0.00%), Rocket Pharma (RCKT 6.98%), Abeona Therapeutics (ABEO 4.49%), Prevail Therapeutics, Lysogene та Esteve.

Ця ліцензійна угода дає RegenXbio дуже великий портфель майбутніх грошових виплат за розробку ліків. Згадані вище компанії фінансують 27 клінічних випробувань із використанням AAV-векторів RegenXbio. RegenXbio отримує оплату наперед за використання своєї технології; компанія також отримує платежі за віхами, коли препарати просуваються через клінічні випробування, і роялті від продажів, якщо і коли препарати будуть схвалені.

Ми можемо побачити, як працює цей процес, на прикладі препарату Zolgensma компанії Novartis, який використовує AAV-вектор RegenXbio і був схвалений FDA минулого року. На сьогодні RegenXbio отримала майже $190 мільйонів виплат лише за цього одного молекулярного кандидата. Компанія також отримає роялті з продажів препарату, плюс виплату в розмірі $80 мільйонів, коли препарат досягне $1 мільярда в кумулятивних продажах. У підсумку, один лише цей препарат має принести RegenXbio понад $300 мільйонів.

Хоча частина з цих 27 випробувань, без сумніву, зазнає невдачі, кілька препаратів будуть схвалені. З огляду на величезну кількість можливостей для успіху ринкова капіталізація RegenXbio у $1.4 мільярда виглядає справді доволі низькою.

Джерело зображення: Denali Therapeutics.

Промахнутися повз гематоенцефалічний бар’єр

Тим часом Denali Therapeutics націлилася на щось надзвичайно складне. Гематоенцефалічний бар’єр заважає майже всім лікам потрапляти в мозок: для препаратів великої молекулярної маси 100% зупиняються, а для препаратів малої молекулярної маси — 98%. Так природа робить це, щоб захистити мозок. Але що ми можемо зробити, коли в пацієнта є нейродегенеративне захворювання? Як вилікувати Альцгеймера, Паркінсона та ALS, якщо наші препарати не можуть дістатися мозку?

Denali вважає, що вона вирішила цю проблему. Вона має механізм, який дозволяє препаратам «проскочити» повз гематоенцефалічний бар’єр, і теоретично це дозволить лікуванням для вищезазначених станів почати працювати. Це надзвичайно амбітна мета, і якщо компанія впорається, інвестори зароблять багато грошей. Компанія з ринковою капіталізацією $1.4 мільярда наразі проводить ранні клінічні випробування для п’яти різних молекул.

Denali було засновано Райаном Воттсом (Ryan Watts), який був керівником відділу нейронаук у Genentech. Він укомплектував свою компанію кількома ветеранами знаменитого біотеху — головний операційний директор, головний медичний директор, головний фінансовий директор, головний директор з виробництва та керівник напряму досліджень усі прийшли з Genentech, яка була придбана **Roche **(RHHBY +0.14%) за $46 мільярдів у 2009 році.

На борту також **Sanofi **(SNY 0.71%) — компанія підписала потенційну угоду на $1 мільярд з молодою біотех-компанією у 2018 році. Значно більша фармацевтична компанія заплатила $125 мільйонів авансом за часткові права на два препарати Denali. Один із цих препаратів, DNL747, тестується для кількох показань, зокрема MS, Альцгеймера та ALS. Зараз він перебуває на ранніх клінічних випробуваннях фази 1.

Denali має достатньо грошових коштів — у компанії $478 мільйонів — і люди, які керують бізнесом, неймовірно розумні. Але те, що вони намагаються зробити, є настільки складним, що це змушує мене триматися осторонь, доки ми не побачимо певних результатів у реальному світі. Партнерства з великими фармкомпаніями вселяють оптимізм, але вони — не все; для інвесторів у фармацевтику, які прагнуть певною мірою обмежити свій ризик, на цьому етапі RegenXbio виглядає більш розумною та безпечнішою інвестицією.