3 безборгові біотехнологічні акції клінічної стадії, які купаються в грошах

Інвестування в акції біотехнологічних компаній схоже на гру в рулетку в казино. Шанси явно не на вашу користь, оскільки більшість експериментальних препаратів на стадії відкриття, доклінічних та клінічних досліджень не досягають своїх цілей випробувань. Однак, якщо препарат або кілька препаратів у портфелі досягнуть успіху, ваші інвестиції можуть зрости в багато разів. Саме цей останній момент приваблює так багато інвесторів.

Складність інвестування в акції біотехнологічних компаній, особливо тих, що перебувають на клінічних стадіях свого розвитку, полягає в тому, що існує ряд змінних, на які потрібно звертати увагу. Це включає клінічні результати відповідних випробувань, ефективність конкурентних експериментальних та схвалених методів лікування, а також, звісно, чи має компанія фінансування для завершення своїх досліджень. Часто можуть знадобитися десятки або сотні мільйонів доларів, якщо не більше, щоб вивести препарат від стадії відкриття до аптечних полиць через багато років.

Джерело зображення: Getty Images.

Готівка є королем, коли мова йде про розробку препаратів на клінічній стадії

Для багатьох біотехнологічних акцій на клінічній стадії витрата готівки є постійною проблемою. Не рідкість, коли менші розробники ліків продають акції свого звичайного капіталу для залучення коштів, розбавляючи акціонерів у процесі, або навіть випускають боргові зобов'язання. Інший варіант, до якого вдаються деякі компанії, — це партнерство або ліцензування своїх препаратів більшому конкуренту для отримання необхідного фінансування.

Зрештою, саме якість препаратів біотехнологічної компанії говорить сама за себе. Але наявність значної суми готівки та безборговий баланс, безумовно, можуть усунути ключове занепокоєння інвесторів. Маючи це на увазі, давайте розглянемо три біотехнологічні акції на клінічній стадії, які наразі не мають боргів і чиї грошові кошти та їх еквіваленти становлять щонайменше 25% від їх поточної ринкової капіталізації.

Juno Therapeutics -- 733 мільйони доларів готівкою, ринкова капіталізація 2,63 мільярда доларів

Розробник ліків на клінічній стадії Juno Therapeutics (JUNO +0.00%) прагне революціонізувати лікування раку за допомогою розробки CAR-T імунотерапії раку.

Ідея CAR-T полягає в тому, щоб взяти тип імунних клітин (відомих як Т-клітини) у пацієнтів і генетично модифікувати ці Т-клітини для вироблення химерних антигенних рецепторів (CAR) на їх поверхні. Після вирощування цих Т-клітин у лабораторії та повторного введення їх пацієнту, мета полягає в тому, щоб антигени приєдналися до CAR, що в кінцевому підсумку призведе до знищення ракової клітини. Фактично, це призначено для посилення імунної системи пацієнта.

Джерело зображення: Getty Images.

На папері програма CAR-T Juno Therapeutics виглядає приголомшливо. Застосування в клінічних дослідженнях виявилося трохи складнішим, ніж очікувалося.

Минулого липня провідний препарат Juno, JCAR015, був поставлений на клінічну паузу в середньостроковому дослідженні ROCKET для дорослих з рецидивуючим/рефрактерним В-клітинним гострим лімфобластним лейкозом після того, як двоє пацієнтів померли протягом тижня через нейротоксичність. Паузу незабаром зняли, але це не стало кінцем проблем JCAR015. У листопаді дослідження знову поставили на паузу після того, як виявилося, що двоє пацієнтів страждали від набряку мозку. У березні 2017 року Juno оголосила, що припиняє розробку свого провідного препарату.

Зупинка JCAR015 була жахливою новиною для Juno та її акціонерів, особливо з огляду на посилення конкуренції серед розробників CAR-T. Однак Juno ще далека від виходу з боротьби за створення нових та інноваційних ліків проти раку. Компанія наразі має понад півдюжини методів лікування на ранніх стадіях клінічних випробувань, більшість з яких спрямовані на різні типи раку крові. Готівка Juno в розмірі 733 мільйонів доларів, очевидно, зменшиться без доходу від продукції, але втішно знати, що вона має капітал для проведення цих досліджень, не турбуючись про нестачу грошей у найближчій перспективі.

Agios Pharmaceuticals -- 541 мільйон доларів готівкою, ринкова капіталізація 2 мільярди доларів

Якщо я вибиратиму фаворита серед цих трьох компаній, це Agios Pharmaceuticals (AGIO +12.89%), яка, схоже, готова отримати вигоду від співпраці з Celgene (CELG +0.00%).

Фокус Agios — терапія раку, а її основною мішенню є шлях IDH (ізоцитратдегідрогенази). Мутантні ферменти IDH1 та IDH2 виявляються в досить багатьох різних типах пухлин, і вважається, що вони відповідають за проліферацію пухлинних клітин. Терапія Agios призначена для інгібування цього ферменту IDH1 або IDH2, що змушує пухлинні бластні клітини повертатися до нормального функціонування.

Джерело зображення: Getty Images.

Біотехнологічний блакитний фішка Celgene настільки сподобалося те, що він побачив у Agios, що він започаткував співпрацю з компанією ще в 2010 році, і з тих пір тільки посилив свою позицію. Попередня готівка, отримана від цих угод, відіграла важливу роль у тому, що Agios змогла завершити свою клінічну роботу.

Найбільш захоплюючою сполукою є енасиденіб (раніше AG-221), інгібітор IDH2 для пацієнтів з рецидивуючим рефрактерним гострим мієлоїдним лейкозом (ГМЛ). Енасиденіб раніше показав 37% об'єктивну частоту відповіді в дослідженні фази 1/2, чого має бути достатньо, за умови схвалення Управлінням з контролю за харчовими продуктами та ліками, щоб вважати його стандартним варіантом лікування. У разі схвалення енасиденіб має шанс стати блокбастером з річним обсягом продажів у 1 мільярд доларів або більше.

Крім того, минулого тижня Agios закрила продаж 5,05 мільйона акцій, залучивши близько 250 мільйонів доларів валового доходу. Цей додатковий капітал не враховано в сумі 541 мільйон доларів вище, а це означає, що на даний момент понад 35% ринкової вартості Agios складають грошові кошти та їх еквіваленти. Це робить Agios інтригуючою біотехнологічною акцією, яку варто спостерігати.

Alder Biopharmaceuticals -- 352 мільйони доларів готівкою, ринкова капіталізація 1,05 мільярда доларів

Ще одна біотехнологічна компанія, яка наразі просто плаває у готівці, — це малогабаритна Alder Biopharmaceuticals (ALDR +0.00%). Майже 35% поточної ринкової вартості компанії припадає на грошові кошти та їх еквіваленти.

На відміну від Juno та Agios, які повністю зосереджені на розробці ліків від раку, Alder зосереджується на лікуванні мігрені та протизапальних препаратах. Також, на відміну від Juno та Agios, її портфель вужчий: три сполуки на стадії розробки, дві з яких проходять клінічні випробування.

Джерело зображення: Getty Images.

Провідним препаратом Alder є ептинезумаб, новий моноклональний антитіло, призначене для інгібування CGRP, білка, який, як відомо, підвищує чутливість до болю під час нападу мігрені. Дослідження компанії фази 2b, безумовно, досягло мети: 33% пацієнтів, які отримували дозу 300 мг, і 31% пацієнтів, які отримували дозу 100 мг, відчули 75% зменшення мігрені протягом 12-тижневого дослідження. Усі три дози (300 мг, 100 мг та 30 мг) досягли вторинної кінцевої точки негайного та стійкого середнього зниження кількості днів мігрені порівняно з вихідним рівнем.

Наразі провідний препарат Alder перейшов до ключових досліджень фази 3, відомих як PROMISE 1 та PROMISE 2. Обидва дослідження мають первинну кінцеву точку — середнє зниження кількості днів мігрені порівняно з вихідним рівнем між 1 та 12 тижнями. Варто зазначити, що сфера лікування мігрені стає дещо більш заповненою завдяки ласмідитану Eli Lilly, який був придбаний шляхом купівлі CoLucid Pharmaceuticals раніше цього року, і досяг мети у дослідженні фази 3 SAMURAI за участю понад 2200 пацієнтів з головним болем при мігрені.

Іншим відповідним клінічним продуктом є клазакізумаб, який ліцензовано Vitaeris і наразі вивчається в середньострокових дослідженнях як можливе лікування ревматоїдного артриту та псоріатичного артриту.

На даний момент надії Alder покладаються на її препарат від мігрені.