Big Pharma está completamente apaixonada por essas 2 empresas de biotecnologia

Pode ser difícil para alguém que não é da área científica julgar a validade das alegações de uma biotech. Os medicamentos dessa empresa serão aprovados pela FDA? Quão válida é a pesquisa dela? Essas perguntas são quase impossíveis de responder. Até os próprios cientistas não conseguem ter certeza de que estão certos até que os ensaios clínicos sejam concluídos. Então como um investidor leigo poderia investir com qualquer tipo de segurança?

A verdade rápida e direta é que você não consegue. Há um volume enorme de risco em investimentos em biotech, e parte desse risco nem sequer pode ser quantificado. Mas é possível reduzi-lo.

Uma coisa que eu adoro ver em uma biotech é uma colaboração com uma big-pharma. Eu gosto quando pessoas muito inteligentes e bem informadas do setor de medicamentos investem milhões na minha pequena biotech. Esse investimento valida a ciência. Ele injeta dinheiro e promete entradas futuras. Ele reduz despesas (se o parceiro estiver pagando pelo desenvolvimento do medicamento).

Então, quando estou pesquisando um possível investimento em biotech, fico feliz quando vejo colaboração. Na verdade, é uma das primeiras coisas que procuro no site de uma biotech: logo depois de analisar o pipeline da empresa, olho para ver se ela tem algum colaborador. RegenXbio (RGNX 12,68%) e Denali Therapeutics (DNLI 6,28%) são duas biotechs que passam no meu teste com louvor.

Imagem Source: Getty Images.

Uma líder em vetores AAV para descoberta de medicamentos

Um setor promissor em investimentos em biotech é a terapia gênica para doenças raras. É uma área muito empolgante porque esses medicamentos prometem uma cura de verdade, “uma vez e acabou” para a doença que tratam. Os pacientes tomam o medicamento uma única vez, e ficam curados.

Uma forma de entregar terapia gênica é por meio de vetores AAV, que são vírus manipulados para introduzir a terapia no corpo do paciente. Muitos cientistas acreditam que esse é o melhor mecanismo para entregar esses medicamentos — e, se eles estiverem certos, então a RegenXbio deveria ser um investimento fantástico. A empresa se especializa em vetores AAV e licencia sua tecnologia para outras empresas que também estão desenvolvendo terapias gênicas.

E ela não fica sem parceiros: a RegenXbio atualmente está colaborando com Pfizer (PFE 0,12%), Novartis (NVS 0,41%), Takeda Pharma (TAK 0,36%), Ultragenyx Pharma (RARE 3,58%), Audentes Therapeutics (BOLD +0,00%), Rocket Pharma (RCKT 6,98%), Abeona Therapeutics (ABEO 4,49%), Prevail Therapeutics, Lysogene e Esteve.

Esse acordo de licenciamento dá à RegenXbio um pipeline bem grande de pagamentos futuros de medicamentos. As empresas acima estão financiando 27 ensaios clínicos usando os vetores AAV da RegenXbio. A RegenXbio recebe adiantado pelo uso de sua tecnologia; a empresa também recebe pagamentos por marco conforme os medicamentos avançam nos ensaios clínicos e royalties sobre as vendas, se e quando os medicamentos forem aprovados.

Dá para ver como esse processo funciona no caso do medicamento Zolgensma, da Novartis, que utiliza o vetor AAV da RegenXbio e foi aprovado pela FDA no ano passado. Até agora, a RegenXbio recebeu quase US$ 190 milhões em pagamentos apenas por esse um único fármaco. A empresa também receberá royalties sobre as vendas do medicamento, além de um pagamento de US$ 80 milhões quando o remédio ultrapassar US$ 1 bilhão em vendas acumuladas. No total, esse único medicamento deve pagar mais de US$ 300 milhões à RegenXbio.

Embora alguns desses 27 ensaios certamente falhem, vários dos medicamentos serão aprovados. Dada a quantidade enorme de oportunidades de sucesso, a capitalização de mercado de US$ 1,4 bilhão da RegenXbio parece positivamente barata.

Imagem Source: Denali Therapeutics.

Passando furtivamente pela barreira hematoencefálica

Enquanto isso, a Denali Therapeutics está mirando algo incrivelmente difícil. A barreira hematoencefálica impede quase todos os medicamentos de chegarem ao cérebro — para medicamentos de grande molécula, 100% são bloqueados; e para medicamentos de pequena molécula, esse número é 98%. A Natureza faz isso para proteger o cérebro. Mas o que podemos fazer quando um paciente tem uma doença neurodegenerativa? Como curar Alzheimer, Parkinson e ALS quando nossos medicamentos não conseguem chegar ao cérebro?

A Denali acredita que resolveu esse problema. Ela tem um mecanismo que permite que os medicamentos passem furtivamente pela barreira hematoencefálica, o que, em teoria, permitirá que curas para as condições acima comecem a funcionar. É uma meta extremamente ambiciosa e, se a empresa conseguir, os investidores vão ganhar muito dinheiro. A empresa, com capitalização de mercado de US$ 1,4 bilhão, atualmente está conduzindo ensaios clínicos iniciais com cinco moléculas diferentes.

A Denali foi fundada por Ryan Watts, que era o chefe do departamento de neurociência na Genentech. Ele montou sua empresa com vários veteranos da famosa biotech — o diretor operacional, o diretor médico, o diretor financeiro, o diretor de manufatura e o responsável por descoberta vieram da Genentech, que foi adquirida pela Roche (RHHBY +0,14%) por US$ 46 bilhões em 2009.

O poderio farmacêutico da Sanofi (SNY 0,71%) está no jogo: a empresa assinou um acordo potencialmente de US$ 1 bilhão com a jovem biotech em 2018. A farmacêutica, muito maior, pagou US$ 125 milhões adiantados por direitos parciais de dois dos medicamentos da Denali. Um desses medicamentos, DNL747, está sendo testado para múltiplas indicações, incluindo MS, Alzheimer e ALS. Ele está em ensaios de fase 1 iniciais agora.

A Denali está bem abastecida de caixa — a empresa tem US$ 478 milhões — e as pessoas que estão tocando o negócio são extremamente inteligentes. Mas o que elas estão tentando é difícil o bastante para manter minha posição à margem até vermos alguns resultados no mundo real. Parcerias com big pharmas são encorajadoras, mas não são tudo; para investidores em farmacêuticas que querem conter um pouco o risco, a RegenXbio parece, neste momento, um investimento mais inteligente e mais seguro.