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A Enlivie foi aprovada na China! A Johnson & Johnson dá um passo importante no avanço do tratamento de doenças raras

A Johnson & Johnson anunciou hoje que o antagonista do receptor Fc neonatal (FcRn) de origem humana, Enlivie (Nikulizumab injetável), foi aprovado pela Administração Nacional de Produtos de Saúde para uso combinado com medicamentos de tratamento padrão no tratamento da miastenia grave generalizada. Esta aprovação oferece uma nova opção de tratamento para o amplo grupo de pacientes com miastenia grave generalizada (positivo para anticorpos contra o receptor de acetilcolina (AChR) ou contra o receptor de tirosina quinase muscular (MuSK), adolescentes e adultos de 12 anos ou mais), permitindo controle contínuo e estável da doença.

A solicitação de registro do novo medicamento recebeu prioridade de avaliação do Centro de Avaliação de Medicamentos da Administração Nacional de Produtos de Saúde, além de ser o primeiro produto biológico importado aprovado para iniciar um piloto de produção segmentada de solução concentrada no país. A solução concentrada é produzida localmente, enquanto a formulação e embalagem são feitas no exterior.

A miastenia grave generalizada (gMG) é uma doença autoimune crônica e potencialmente incapacitante, para a qual ainda há necessidades clínicas não atendidas. É necessário um tratamento eficaz que proporcione controle contínuo e estável da doença, com segurança comprovada. Mais de 90% dos pacientes com gMG positivos para anticorpos contra AChR ou MuSK representam a maioria dos pacientes com anticorpos positivos. Enlivie é um antagonista de FcRn, cujo mecanismo de ação reduz significativamente os níveis de imunoglobulina G (IgG), incluindo os anticorpos IgG nocivos, sem afetar de forma detectável outras funções do sistema imunológico adaptativo ou inato.

A aprovação foi baseada nos dados do estudo crucial Vivacity-MG3. Este estudo, que avalia o antagonista de FcRn em pacientes adultos com gMG, estabeleceu até agora o maior endpoint principal. Com base na melhora na pontuação MG-ADL, durante as 24 semanas de tratamento, Enlivie combinado com o tratamento padrão demonstrou um controle de doença superior ao placebo combinado com o tratamento padrão. Isso permite que os pacientes melhorem funções básicas do cotidiano, como mastigar, engolir, falar e respirar.

Os resultados preliminares do estudo Vibrance-MG, que está em andamento, avalia pacientes adolescentes de 12 a 17 anos com anticorpos positivos para AChR ou MuSK em fase 2/3. O estudo mostrou que a combinação de Enlivie com o tratamento padrão atingiu o objetivo principal: durante as 24 semanas de tratamento, houve uma redução de aproximadamente 69% nos níveis séricos totais de IgG, além de melhorias nos escores MG-ADL e QMGb, atingindo os objetivos secundários.

Enlivie demonstrou um perfil de segurança consistente nos estudos Vivacity-MG e Vibrance-MG, com tolerabilidade semelhante em adultos e adolescentes.

O presidente da Johnson & Johnson Innovation na China, Huang Chen, afirmou: “A chegada do Enlivie marca um passo importante na promoção do avanço no tratamento de doenças raras. Este medicamento oferece controle contínuo e estável da doença para um amplo grupo de pacientes com miastenia grave, podendo melhorar a experiência de tratamento e ajudar os pacientes a retomarem o controle de suas vidas. Este marco importante foi possível graças à pesquisa científica aprofundada, inovação colaborativa e a firme convicção da Johnson & Johnson ao longo dos anos na exploração do nikulizumab. Esperamos que essa terapia inovadora beneficie rapidamente mais pacientes na China, ajudando-os a recuperar saúde e esperança.”$JNJ