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O New England Journal of Medicine publica resultados do Estudo de Fase 1/2 MARINA® de Delpacibart Etedesiran (del-desiran) para tratamento da Distrofia Miotônica Tipo 1

PR Newswire

Qui, 19 de fevereiro de 2026 às 7:00 AM GMT+9 11 min de leitura

Neste artigo:

RNA

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Del-desiran entregou efetivamente siRNA ao músculo, resultando em uma redução média de aproximadamente 40% no mRNA de DMPK e melhora na másplicação

Ao tratamento demonstraram melhorias em várias medidas, incluindo miotonia, função e força muscular, mobilidade e resultados relatados pelos pacientes

Del-desiran mostrou segurança e tolerabilidade aceitáveis com a maioria dos eventos adversos leves ou moderados

SAN DIEGO, 18 de fevereiro de 2026 /PRNewswire/ -- Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), uma empresa biofarmacêutica comprometida em oferecer uma nova classe de terapêuticas de RNA chamadas Conjugados de Oligonucleotídeo de Anticorpo (AOCs™), anunciou hoje que os resultados finais do Estudo de Fase 1/2 MARINA® de delpacibart etedesiran (del-desiran) em pessoas com distrofia miotônica tipo 1 (DM1) serão publicados na edição de 19 de fevereiro de The New England Journal of Medicine (NEJM). O manuscrito intitula-se "Um Conjugado de Oligonucleotídeo de Anticorpo para Distrofia Miotônica Tipo 1."

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

DM1 é uma doença neuromuscular rara, progressiva e frequentemente fatal, sem terapias modificadoras da doença. Del-desiran é um tratamento experimental projetado para abordar a causa genética subjacente da DM1, reduzindo os níveis totais do mRNA tóxico de DMPK. O acúmulo desses mRNA tóxicos sequestra proteínas reguladoras de RNA essenciais, levando à másplicação de vários genes downstream, resultando nas diversas manifestações clínicas da doença.

O estudo de Fase 1/2 MARINA foi um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança e tolerabilidade de doses ascendentes únicas e múltiplas de del-desiran administradas por via intravenosa em adultos com DM1 por seis meses. Os dados foram avaliados de 38 participantes que foram randomizados em uma proporção de 3:1 para receber uma dose de 1 mg/kg de del-desiran, três doses de 2 mg/kg ou 4 mg/kg de del-desiran (refletido como dose de siRNA), ou placebo. O objetivo primário do estudo foi avaliar a segurança e tolerabilidade de del-desiran. Os objetivos exploratórios foram avaliar a atividade clínica de del-desiran em várias medidas de eficácia.

"Estes resultados finais do estudo MARINA reforçam ainda mais os dados do del-desiran relatados até agora, mostrando um perfil de segurança aceitável e melhorias em uma variedade de avaliações funcionais-chave, incluindo a miotonia, um sintoma característico da DM1," disse Nicholas E. Johnson, M.D., M.Sci., FAAN, professor e vice-presidente de pesquisa do Departamento de Neurologia da Virginia Commonwealth University, autor principal e investigador do estudo MARINA. "DM1 é uma doença progressiva que muitas vezes é fatal, aumenta em gravidade de geração para geração, e afeta milhares de pessoas e famílias apenas nos EUA. Há uma necessidade urgente de uma terapia aprovada que possa abordar a causa genética subjacente desta doença, e esses dados de del-desiran, assim como os dados disponíveis do estudo OLE em andamento, são muito encorajadores para a comunidade DM1."

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Resultados do estudo de Fase 1/2 MARINA de del-desiran publicados na NEJM demonstraram:

Entrega eficaz de del-desiran (siRNA) ao músculo, com uma redução média de aproximadamente 40% no mRNA de DMPK em todos os participantes tratados.

Melhorias na másplicação de um conjunto chave de genes específicos do músculo após tratamento com del-desiran 2 mg/kg e 4 mg/kg.

Melhorias em medidas funcionais exploratórias incluindo:

 

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    Função da mão/miotonia (vídeo de abertura da mão, ou vHOT)
    
     
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    Força muscular (Teste de Força Muscular Quantitativa, ou QMT)
    
     
*    
    
    Mobilidade (Teste de Caminhada/Corrida de 10 metros, ou 10mWRT, e teste de Tempo para Levantar e Andar, ou TUG)
    
     
*    
    
    DM1-Activ, um resultado relatado pelo paciente que mede atividades da vida diária (por exemplo, tomar banho, visitar familiares ou amigos, e subir escadas)

Segurança e tolerabilidade aceitáveis, com a maioria dos eventos adversos relacionados ao tratamento (TEAEs) leves ou moderados em participantes com DM1, sem resultar em descontinuação.

Dois eventos adversos graves ocorreram em dois participantes nos grupos de dose de 2 mg/kg e 4 mg/kg, com um participante descontinuando o estudo no grupo de 4 mg/kg. Um desses eventos graves foi considerado relacionado ao medicamento.

"Estamos satisfeitos que The New England Journal of Medicine reconhece a importância dos dados do estudo MARINA de fase 1/2. O perfil de segurança favorável, aliado às análises robustas dos objetivos exploratórios do nosso programa del-desiran, reforça nossa crença de que essa terapia experimental pode oferecer uma opção de tratamento transformadora para pessoas com DM1 e suas famílias," disse Sarah Boyce, presidente e CEO da Avidity. "Continuamos focados em avançar o estudo de fase 3 HARBOR em andamento de del-desiran, que está no caminho para ser o primeiro medicamento aprovado globalmente para DM1."

Del-desiran (4 mg/kg) está atualmente sendo avaliado no estudo global de fase 3 HARBOR™ em pessoas com DM1 com 16 anos ou mais e no estudo de extensão de fase aberta HARBOR (HARBOR-OLE™), com todos os participantes que concluíram o estudo de fase 1/2 MARINA. O estudo global de fase 3 HARBOR completou a inscrição em julho de 2025, e uma leitura de dados preliminares de 54 semanas está prevista para a segunda metade de 2026.

**Sobre o Estudo de Fase 3 HARBOR™

**O estudo global de fase 3 HARBOR™ é um estudo pivotal, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, projetado para avaliar del-desiran em aproximadamente 150 pessoas (com 16 anos ou mais) que vivem com DM1. O estudo está sendo conduzido em aproximadamente 40 locais globalmente. Os pacientes recebem del-desiran ou placebo (1:1) a cada oito semanas. HARBOR foi projetado para avaliar múltiplos aspectos funcionais-chave da DM1. O objetivo primário é o tempo de abertura da mão no vídeo (vHOT), uma medida de miotonia, que é um sintoma característico da DM1. Os principais objetivos secundários incluem força muscular medida por força de preensão manual e pontuação total do teste de força muscular quantitativa (QMT), e atividades da vida diária medidas pelo DM1-Activ. Todos os participantes do estudo, independentemente de receberem tratamento ativo ou placebo, têm a opção de participar na extensão de fase aberta em andamento. Para mais informações sobre o estudo HARBOR, pesquise por NCT06411288. Para mais informações sobre o estudo HARBOR-OLE, pesquise por (NCT07008469).

Sobre o Estudo de Fase 1/2 MARINA®
O estudo MARINA® foi um estudo clínico de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que recrutou 38 adultos com DM1. O objetivo principal deste estudo foi avaliar a segurança e tolerabilidade de doses ascendentes únicas e múltiplas de del-desiran (AOC 1001) administradas por via intravenosa. O estudo MARINA avaliou a atividade de del-desiran (AOC 1001) em biomarcadores-chave, incluindo redução do mRNA de DMPK no músculo esquelético e melhora na másplicação aberrante. Embora o estudo de fase 1/2 não tenha sido projetado para avaliar benefício funcional, explorou a atividade clínica de del-desiran (AOC 1001) em várias medidas de função muscular, incluindo miotonia, força muscular, medidas de mobilidade, além de resultados relatados pelos pacientes e medidas de qualidade de vida. Os pacientes tiveram a opção de participar do MARINA-OLE™, um estudo de extensão de fase aberta, ao final do período pós-tratamento. Para mais informações sobre este estudo, clique aqui ou pesquise por NCT05027269.

Sobre a Distrofia Miotônica Tipo 1

**A distrofia miotônica tipo 1 (DM1) é uma doença neuromuscular hereditária (autossômica dominante), progressiva e rara, que encurta a expectativa de vida e requer cuidados ao longo da vida, causada por uma repetição triplet no gene DMPK, resultando em um ganho tóxico de função do mRNA. A doença apresenta alta variabilidade em gravidade, apresentação e idade de início, porém, todas as formas de DM1 estão associadas a altos níveis de carga da doença. A DM1 é caracterizada por manifestações multissistêmicas, incluindo miotonia e fraqueza muscular progressiva, podendo ser subdiagnosticada por sua apresentação heterogênea nos músculos esquelético, cardíaco e liso, levando a comprometimento dos sistemas cardiovascular, gastrointestinal, respiratório, ocular e/ou endócrino. Atualmente, não há medicamentos aprovados para pessoas com DM1.

Sobre del-desiran

**Del-desiran, utilizando a tecnologia de plataforma AOC da Avidity, foi projetado para abordar a causa genética subjacente da DM1, reduzindo os níveis de mRNA tóxico de DMPK. Del-desiran consiste em um anticorpo monoclonal proprietário que se liga ao receptor de transferrina 1 (TfR1) e é conjugado a um siRNA que mira o mRNA de DMPK. Del-desiran está atualmente sendo avaliado no estudo global de fase 3 HARBOR™ e no estudo de extensão de fase aberta HARBOR-OLE™ em pessoas com DM1. Dados de longo prazo do estudo HARBOR-OLE mostraram reversão da progressão da doença em pessoas com DM1 em múltiplos endpoints, incluindo o tempo de abertura da mão no vídeo (vHOT), como medida de função da mão e miotonia, força muscular e atividades da vida diária, em comparação com os dados naturais do END-DM1. Del-desiran recebeu as designações de Terapia Inovadora, Medicamento Orfão e Rota Rápida pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a designação de Orfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Del-desiran também foi o primeiro tratamento experimental para DM1 a receber a designação de Medicamento Orfão no Japão.

Sobre a Avidity

**A missão da Avidity Biosciences, Inc. é melhorar profundamente a vida das pessoas entregando uma nova classe de terapêuticas de RNA - Conjugados de Oligonucleotídeo de Anticorpo (AOCs™). Avidity está revolucionando o campo do RNA com seus AOCs proprietários, que são projetados para combinar a especificidade de anticorpos monoclonais com a precisão das terapêuticas de oligonucleotídeos para atingir alvos e doenças anteriormente inacessíveis com terapêuticas de RNA existentes. Utilizando sua plataforma proprietária de AOC, a Avidity demonstrou a primeira entrega bem-sucedida de RNA direcionado em músculo e lidera o campo com programas de desenvolvimento clínico para três doenças musculares raras: distrofia miotônica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) e distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). A Avidity também está avançando duas candidatas de desenvolvimento de cardiologia de precisão totalmente próprias, abordando cardiomiopatias genéticas raras. Além disso, a Avidity está ampliando o alcance dos AOCs com seu pipeline em expansão, incluindo programas em cardiologia e imunologia através de parcerias estratégicas. A sede da Avidity fica em San Diego, CA. Para mais informações sobre nossa plataforma de AOC, pipeline de desenvolvimento clínico e equipe, visite www.aviditybiosciences.com e conecte-se conosco no LinkedIn e X.

Declarações Prospectivas
A Avidity alerta os leitores de que as declarações contidas neste comunicado de imprensa relativas a assuntos que não são fatos históricos são declarações prospectivas. Essas declarações baseiam-se nas crenças e expectativas atuais da empresa. Tais declarações prospectivas incluem, mas não se limitam a, declarações sobre: a relevância dos dados do del-desiran do estudo MARINA®; o potencial do del-desiran de oferecer uma opção de tratamento transformadora para DM1 e de se tornar o primeiro medicamento aprovado globalmente para tratar DM1; o status do estudo clínico de del-desiran; os planos da Avidity de apresentar dados adicionais do estudo HARBOR™ e o momento dessas apresentações; a caracterização dos dados relacionados ao del-desiran do estudo MARINA e o impacto desses dados no avanço do del-desiran; o desenho, objetivos e status dos estudos MARINA, MARINA-OLE™ e HARBOR; os planos e expectativas da Avidity de avançar seus programas clínicos, e o timing dessas ações; e a plataforma, operações planejadas e programas da Avidity. A inclusão de declarações prospectivas não deve ser interpretada como uma garantia de que esses planos serão realizados. Resultados reais podem diferir daqueles descritos neste comunicado devido aos riscos e incertezas inerentes aos negócios da Avidity e além de seu controle, incluindo, sem limitação: análise de novos dados pode levar a conclusões diferentes das estabelecidas no estudo MARINA de del-desiran, e esses dados podem não atender às expectativas da Avidity ou dos reguladores; efeitos adversos inesperados ou eficácia inadequada de del-desiran que possam atrasar ou limitar seu desenvolvimento, aprovação regulatória e/ou comercialização; desenvolvimentos posteriores com a FDA e outros reguladores globais que possam ser inconsistentes com o feedback recebido até agora sobre del-desiran e que possam atrasar seus cronogramas atualmente previstos; a abordagem da Avidity para descoberta e desenvolvimento de candidatos a medicamentos baseada em sua plataforma AOC™ é não comprovada; possíveis atrasos no estudo HARBOR; dependência da Avidity de terceiros para testes clínicos e fabricação de produtos; desenvolvimentos legislativos, judiciais e regulatórios nos EUA e em outros países; a possibilidade de a Avidity esgotar seus recursos de capital disponíveis mais cedo do que o esperado; e outros riscos descritos no Relatório Anual da Avidity no Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024 e em registros subsequentes na SEC. A Avidity alerta os leitores para não depositar confiança excessiva nessas declarações prospectivas, que falam apenas na data deste documento, e a empresa não assume obrigação de atualizar tais declarações para refletir eventos que ocorram ou circunstâncias que surjam após a data aqui mencionada. Todas as declarações prospectivas são qualificadas na sua totalidade por esta declaração de cautela, feita sob as disposições de proteção do Private Securities Litigation Reform Act de 1995.

Contato para Investidores:
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Contato para Mídia:
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