過去1か月で1300％上昇、この謎のバイオテクノロジー株は買いか？

ブルックリン免疫療法（BTX +18.72％）は、先月1株4ドルで取引されていたあまり知られていないバイオテクノロジー企業でした。しかし、5月4日現在、その株価は55ドルに急騰しています。ブルックリン免疫療法は現在、時価総額約27億ドルの中堅企業となっており、成長を続けています。わずか30日以内に、トップの一攫千金バイオ株に躍り出ました。

これはまだ開発段階の企業であり、市場に薬や生物製剤はまだ出ていません。そんな巨大な上昇の背後には何があるのでしょうか？

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きっかけ

4月、同社はFactor BioscienceとNovellus TherapeuticsからメッセンジャーRNA（mRNA）生物製剤の独占的ライセンスを取得しました。以前、この技術はmRNAコロナウイルスワクチンの成功により検証されており、さまざまな分野に応用可能です。ブルックリン免疫療法は、2024年までに鎌状赤血球貧血、単一遺伝子疾患、固形/液体腫瘍の臨床試験に入る可能性のあるmRNA候補の開発を目指しています。

長らく隠されていた秘密

前臨床段階のmRNAライセンス取得はそれほど画期的ではありませんでしたが、それにより同社の唯一の資産に対する投資家の関心が再燃しました。2018年、同社はIRX Therapeuticsとその免疫療法薬IRX-2を買収しました。現在、ブルックリン免疫療法はIRX-2を頭頸部癌の治療において調査しています。

第2b相のコントロール試験の結果は2022年前半までに発表予定です。成功すれば、このような新規の後期癌免疫療法は、いくつかの適応症で最大100億ドルの価値があると考えられています。つまり、非常に大きな賭けがかかっているのです。

投資家が知らないかもしれないのは、IRX-2が少なくとも20年間、頭頸部癌の臨床試験に使われてきたという事実です。2005年のオープンラベルの第1/2相試験では、IRX-2を投与された25人の頭頸部癌患者の生存率を、歴史的症例の25人と比較しました。介入群の4年間の全生存率は56％で、歴史的対照群の21％を上回りました。この調査のp値は0.03であり、95％の確実性レベルで統計的に有意と考えられます。

しかし、その結果には疑問も残ります。研究はメキシコシティの一つの検査センターだけで行われました。さらに、IRX-2を受けた患者と歴史的対照群の患者は、同じ外科医によって治療されていました。

2018年に国立衛生研究所（NIH）が発表した別のオープンラベル研究では、IRX-2を受けた27人の頭頸部癌患者の5年時点の全生存率は65％でした。ただし、頭頸部癌の生存率の推定範囲が50％から66％であることを考えると、特に印象的ではありません。

また、歴史的比較だけで治療の効果を判断することは不可能です。臨床試験に参加する患者は、通常、最良の治療とケアを受けており（企業の資金援助による寛大なサポートも含む）、重篤な副作用が出た場合には調査員の呼び出しもあります。

結論は？

現時点では、同社のmRNAライセンス契約について推測するには早すぎます。同様に、IRX-2が成功した免疫療法であると判断するには、実際の対照群と比較した結果を見るまではわかりません。確率を知らずにすべてか何もない賭けを好む人でなければ、ブルックリン免疫療法の株からは距離を置くのが賢明です。最新の年次報告によると、同社の純資産はわずか85万ドルであり、近いうちに今回の上昇を利用して株式による資金調達を行う可能性が高いです。