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FDAはロシュのギレデストラントの新薬申請を受理 ESR1変異型、ER陽性の進行・局所進行乳がん

F. Hoffmann-La Roche Ltd

金曜日、2026年2月20日 午後3:00 GMT+9 13分読了

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F. Hoffmann-La Roche Ltd

**フェーズIIIのデータに基づく申請受理：ギレデストラントとエベロリムスの併用により、ITT集団と_ESR1_変異集団で疾患進行または死亡リスクをそれぞれ44%、62%低減1** 

**evERAデータの強さは、標準治療の内分泌療法とエベロリムスの併用に対する抵抗性に対処するためのギレデストラント併用の可能性を示し、CDK4/6阻害剤後の設定で承認された唯一の経口SERD併用療法となる可能性がある1** 

**FDAは処方薬使用料法（Prescription Drug User Fee Act）に基づく承認決定日を12月18日に設定している** 

バーゼル、2026年2月20日 - ロシュ（SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、エストロゲン受容体（ER）陽性、ヒト上皮増殖因子受容体2陰性、_ESR1_変異型の局所進行または転移性乳がんの治療において、エベロリムスとの併用によるギレデストラントの新薬申請を受理したと発表した。患者は以前の内分泌療法レジメンで再発または進行したケースを対象とする。FDAは2026年12月18日までに承認の決定を下す見込み。ギレデストラントとエベロリムスの併用は、サイクリン依存性キナーゼ（CDK）4/6阻害剤後の設定で承認された唯一の経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）併用療法となる可能性がある。

「ギレデストラントによる臨床的に意義のある効果は、進行したER陽性乳がん患者の疾患進行や死亡を遅らせる新たな治療選択肢となる可能性があります」と、ロシュの最高医療責任者兼グローバル製品開発責任者のLevi Garraway MD、PhDは述べている。「この受理は、この集団においてギレデストラント併用療法を新たな標準治療として確立する第一歩です。」

申請受理は、フェーズIIIのevERA乳がん研究結果に基づいており、ギレデストラントとエベロリムスの併用は、標準の内分泌療法とエベロリムスと比較して、ITT集団と_ESR1_変異集団で疾患進行または死亡リスクをそれぞれ44%、62%低減したことを示している1。_ESR1_変異集団では、無増悪生存期間（PFS）の中央値は9.99ヶ月で、比較群の5.45ヶ月と比べて有意に延長された（層別ハザード比[HR]=0.38、95%信頼区間：0.27-0.54、p値=<0.0001）1。ITT集団では、中央値PFSは8.77ヶ月で、比較群の5.49ヶ月と比べて有意に延長された（HR=0.56、95%信頼区間：0.44-0.71、p値=<0.0001）1。

ストーリー続く  

全生存期間（OS）のデータは分析時点では未成熟だったが、ITT集団（HR=0.69、95%信頼区間：0.47-1.00、p値=0.0473）と_ESR1_変異集団（HR=0.62、95%信頼区間：0.38-1.02、p値=0.0566）において明確な良好な傾向が観察された1。OSの追跡調査は今後も継続される。ギレデストラント併用療法の副作用は管理可能であり、個々の薬剤の安全性プロファイルと一致していた1。予期せぬ安全性の問題や光視症は観察されなかった1。

evERAのデータは、他のグローバル保健当局への申請資料のサポートに使用されている。

ER陽性乳がんは、乳がん全体の約70%を占める2。内分泌療法に対する抵抗性、特にCDK阻害剤後の設定では、疾患進行のリスクが高まり、予後も悪化する。2,3 経口併用療法、例えばギレデストラントとエベロリムスの併用は、異なるシグナル伝達経路を標的とし、注射を必要とせずに治療の影響を最小限に抑えながらこれに対処できる可能性がある4,5。

evERAは、ギレデストラントの最初の陽性フェーズIII結果であり、その後、lidERA乳がん研究が続く。1,6 lidERAの科学的根拠は、術前設定での結果に裏付けられており、coopERA試験では、ギレデストラントがアロマターゼ阻害剤よりも腫瘍細胞分裂（Ki67レベル）を抑制する点で優れていることが示された7。この増え続ける証拠の蓄積は、ER陽性の早期・進行乳がんにおいて、ギレデストラントが新たな標準的内分泌療法となる可能性を示している1,6,7。今後数週間以内に、ロシュはギレデストラントのフェーズIII lidERAデータを世界中の保健当局に提出予定であり、FDAも含まれる。第一線ER陽性乳がんのpersevERA結果は今年前半に発表される見込みで、ER陽性乳がん治療のパラダイムにおけるギレデストラントのさらなる証拠となる。

当社の広範なギレデストラント臨床開発プログラムは、多様な治療設定と治療ラインにわたり、ER陽性乳がん患者への革新的な薬剤提供へのコミットメントを反映している。

evERA乳がん研究について

evERA乳がん研究は、フェーズIIIのランダム化、オープンラベル、多施設試験であり、ギレデストラントとエベロリムスの併用療法の有効性と安全性を評価し、従来の内分泌療法と比較している。対象は、サイクリン依存性キナーゼ（CDK）4/6阻害剤と内分泌療法を以前に受けた、ER陽性、HER2陰性の局所進行または転移性乳がん患者。8

主要評価項目は、ITT集団と_ESR1_変異集団における疾患進行または死亡までの無増悪生存期間（PFS）であり、ランダム化から疾患進行または死亡までの時間を測定する。8 この試験は、自然発生率を上回る_ESR1_変異患者を対象に、効果を評価するために設計されている。CDK阻害剤後の設定では、ER陽性疾患の患者の最大40%が_ESR1_変異を持つとされる。9,10 主要な副次評価項目には、全生存期間、客観的奏効率、奏効期間、臨床的利益率、安全性が含まれる。8**

ギレデストラントについて

ギレデストラントは、次世代の選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）であり、全ての作用を持つ経口薬の investigational drug である。11

ギレデストラントは、エストロゲンがエストロゲン受容体（ER）に結合するのを阻止し、その分解（分解と呼ばれる）を促進し、がん細胞の成長を停止または遅らせるよう設計されている。12**

ギレデストラントは、多数の臨床開発プログラムを持ち、複数の治療設定と治療ラインにわたる5つの企業主催フェーズIII臨床試験で調査されており、できるだけ多くの患者に利益をもたらすことを目的としている：

ER陽性、HER2陰性の早期乳がんにおける標準治療（SoC ET）に対するギレデストラントのアジュバント療法（lidERA乳がん; NCT04961996）13

ER陽性、HER2陰性、局所進行または転移性乳がんにおいて、ギレデストラントとエベロリムスの併用と標準治療（SoC ET）＋エベロリムスの比較（evERA乳がん; NCT05306340）7

ER陽性、HER2陰性、内分泌感受性、再発局所進行または転移性乳がんにおいて、ギレデストラントとパルボシクリブの併用とレトロゾール＋パルボシクリブの比較（persevERA乳がん; NCT04546009）14

ギレデストラントと研究者選択のサイクリン依存性キナーゼ（CDK）4/6阻害剤の併用と、フルベストラント＋CDK4/6阻害剤の併用（pionERA乳がん; NCT06065748）15

ギレデストラントとPhesgo®（ペルツズマブ、トラスツマブ、ヒアルロニダーゼ皮下注）の併用と、Phesgo単独の比較（heredERA乳がん; NCT05296798）16

エストロゲン受容体（ER）陽性乳がんについて

世界的に、乳がんの負担は増加し続けており、毎年230万人の女性が診断され、67万人が死亡している。17 乳がんは、女性の癌関連死亡原因の第一位であり、最も一般的ながんの一つである。18

ER陽性乳がんは、乳がん全体の約70%を占める2。ER陽性乳がんの特徴は、腫瘍細胞がエストロゲンに結合する受容体を持ち、それが腫瘍の成長に寄与する可能性がある点である。19**

治療の進歩にもかかわらず、ER陽性乳がんは、その生物学的複雑さから治療が特に難しい。4 患者はしばしば疾患進行、治療副作用、内分泌療法抵抗性のリスクに直面する。4,20 より効果的な治療法の開発が急務であり、臨床進行を遅らせ、患者の生活への治療負担を軽減する必要がある。4,20**

ロシュの乳がん研究について

ロシュは30年以上にわたり乳がん研究を推進しており、今もなお研究開発の主要な焦点の一つである。当社の遺産は、ヒト上皮増殖因子受容体2陽性乳がんに対する最初の標的療法の開発から始まり、すべての乳がんサブタイプの複雑さに対処するために科学の最前線を推し進めている。

医薬品と診断薬の二重の専門知識を活用し、早期から進行段階まで、患者一人ひとりに合わせた治療アプローチを提供し、結果の改善に努めている。パートナーとともに、乳がんで亡くなる人をゼロにする未来を追求し続けている。

ロシュについて
1896年にスイスのバーゼルで設立され、ブランド医薬品の最初期の工業製造業者の一つとして成長し、世界最大のバイオテクノロジー企業およびin-vitro診断のグローバルリーダーとなった。当社は、革新的な医薬品と診断薬を開発し、人々の命を改善・救済することを追求している。個別化医療の先駆者として、医療の提供方法をさらに変革し、より大きなインパクトを目指す。最良のケアを提供するため、多くのステークホルダーと提携し、診断と医薬品の強みを臨床実践から得られるデータと融合させている。

125年以上にわたり、持続可能性はロシュの事業の不可欠な部分である。科学に基づく企業として、最も社会に貢献できるのは、革新的な医薬品と診断薬を開発し、人々の健康的な生活を支援することだ。ロシュは、Science Based TargetsイニシアチブとSustainable Marketsイニシアチブにコミットし、2045年までにネットゼロを達成することを目指している。

米国のジェンテックはロシュグループの完全子会社。ロシュは、日本の中外製薬の大株主である。

詳細はwww.roche.comをご覧ください。

本リリースで使用または言及されているすべての商標は、法律によって保護されている。

参考文献
[NCT05306340] Mayer E, et al. Giredestrant (GIRE)、経口選択的エストロゲン受容体（ER）拮抗薬および分解薬、+エベロリムス（E）を併用した、ER陽性、HER2陰性の進行乳がん患者（ER+、HER2– aBC）における第III相evERA BC試験の主要結果。欧州臨床腫瘍学会（ESMO）年次総会で発表; 2025年10月17-21日; ベルリン, ドイツ。LBA #16。
[1] Kinslow C, et al. 乳がんにおけるエストロゲン受容体アルファ（ESR1）体細胞変異の有病率。JNCI Cancer Spectrum; 2022年10月;6(5):pkac060。
[2] Sahin T, et al. CDK4/6阻害剤後のホルモン受容体陽性、HER2陰性の転移性乳がんにおける治療後の選択肢。Cancer Treatment Reviews. 2025年4月;135:102924。
[3] Hanker A, et al. 乳がんにおける内分泌抵抗性の克服。Cancer Cell. 2020年4月13日;37(4):496–513。
[4] Wood L. 経口癌治療薬患者のアドヒアランスマネジメントに関するレビュー。Eur J Oncol Nurs. 2012年9月;16(4):432-38。
[5] Bardia A, et al. ギレデストラントと標準内分泌療法の比較：早期ER陽性、HER2陰性乳がんの補助療法におけるグローバル第III相lidERA乳がん試験の結果。サンアントニオ乳がんシンポジウム（SABCS）で発表; 2025年12月9-12日; サンアントニオ, テキサス, 米国。#GS1-10。
[6] Hurvitz SA, et al. ネオアジュバント療法としてのパルボシクリブとギレデストラントまたはアナストロゾールの併用（coopERA乳がん）：オープンラベル、ランダム化、フェーズ2試験。Lancet Oncol. 2023;24:1029–1041。
[7] ClinicalTrials.gov. ギレデストラントとエベロリムスの併用療法の有効性と安全性を評価する研究（evERA乳がん）[インターネット; 2026年2月参照]。
[8] Meisel J L, et al. 米国の転移性乳がん患者におけるエストロゲン受容体1（ESR1）検査の実態と結果、2018-2024年。JCO Oncol Pract. 2025;21:579。
[9] Chaudhary N, et al. CDK4/6阻害剤治療を受けたHR+/HER2-乳がん腫瘍は、ESR1変異の有病率が高く、ゲノムの変化も多い。npj Breast Cancer. 2024;10,15。
[10] Martin M, et al. ギレデストラント（GDC-9545）と医師選択の内分泌単剤療法（PCET）の比較：ER+、HER2-局所進行/転移性乳がん患者（LA/mBC）におけるフェーズ2のランダム化、オープンラベル acelERA BC試験の主要分析。ESMO年次総会で発表; 2022年9月9-13日; パリ, フランス。アブストラクト #211MO。
[11] Metcalfe C, et al. GDC-9545：望ましい作用機序と前臨床DMPK特性を併せ持つ新規ER拮抗薬および臨床候補薬。SABCSで発表; 2018年12月4-8日; サンアントニオ, テキサス, 米国。アブストラクト #P5-04-07。
[12] ClinicalTrials.gov. 早期乳がんにおけるアジュバントギレデストラントと医師選択のアジュバント内分泌単剤療法の有効性と安全性を評価する研究（lidERA乳がん）[インターネット; 2026年2月参照]。
[13] ClinicalTrials.gov. ギレデストラントとパルボシクリブの併用とレトロゾール＋パルボシクリブの比較研究（persevERA乳がん）[インターネット; 2026年2月参照]。
[14] ClinicalTrials.gov. ギレデストラントとフルベストラント（＋CDK4/6阻害剤）の併用療法の有効性と安全性を評価する研究（pionERA乳がん）[インターネット; 2026年2月参照]。
[15] ClinicalTrials.gov. ギレデストラントとPhesgo®（ペルツズマブ、トラスツマブ、ヒアルロニダーゼ-zzxf）の併用と、Phesgo単独の比較研究（heredERA乳がん）[インターネット; 2026年2月参照]。
[16] 世界保健機関（WHO）。乳がん[インターネット; 2026年2月参照]。
[17] 世界保健機関（WHO）。Cancer Today[インターネット; 2026年2月参照]。
[18] 国立がん研究所。乳がんのホルモン療法[インターネット; 2026年2月参照]。
[19] Başaran G, et al. エストロゲン受容体陽性/HER2陰性の転移性乳がんの未解決のニーズ。Cancer Treat Rev. 2018年2月;63:144-55。

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