BioMarin（ナスダック：BMRN）は、小児内分泌学会の2026年年次総会で新しいデータを発表し、軟骨発育不全症の子供たちにおけるVOXZOGO（ボソリチド）の長期治療が、腕の長さのZスコアを改善し、腕の長さと身長の比例を維持し、骨密度を維持しながら骨塩量を増加させることを示しました。5歳以降に治療を開始した子供たちは、未治療のコホートと比較して、6年で10.60cm、8年で13.59cmの有意な身長増加を示しました。さらに、同社は2026年上半期に軟骨発育不全症の第3相試験のトップライン結果を発表する予定であり、既に研究では、軟骨発育不全症患者において全身（頭部除く）の骨密度（BMD）と骨塩量（BMC）の統計的に有意な改善が示されています。
6年間の研究で、VOXZOGOを使用している子供の骨の健康が維持されていることが判明
BioMarin（ナスダック：BMRN）は、小児内分泌学会の2026年年次総会で新しいデータを発表し、軟骨発育不全症の子供たちにおけるVOXZOGO（ボソリチド）の長期治療が、腕の長さのZスコアを改善し、腕の長さと身長の比例を維持し、骨密度を維持しながら骨塩量を増加させることを示しました。5歳以降に治療を開始した子供たちは、未治療のコホートと比較して、6年で10.60cm、8年で13.59cmの有意な身長増加を示しました。さらに、同社は2026年上半期に軟骨発育不全症の第3相試験のトップライン結果を発表する予定であり、既に研究では、軟骨発育不全症患者において全身（頭部除く）の骨密度（BMD）と骨塩量（BMC）の統計的に有意な改善が示されています。