ちょうど3月のMDA会議でBridgeBioがFORTIFY試験の堅実なデータを発表したのを見ました。彼らはこの希少筋疾患（LGMD2I/R9）に対してBBP-418に取り組んでおり、中間結果は実際の効果を示しているようです。非常に興味深いですね、なぜならこの疾患の患者向けの選択肢はほとんどないからです。

FORTIFY研究はアイオワ大学とイェール大学の研究者によって発表され、信頼性が高まります。彼らは疾患負担、治療パターン、実験室から臨床試験までの全トランスレーショナルパスウェイについてもポスターを掲示しています。その詳細さは、彼らが本気で取り組んでいることを示しています。

株価的には、BBIOは発表時に約66ドルで取引されており、その日も数パーセント上昇していました。正直、希少疾患バイオテクは常にギャンブルですが、このFORTIFYのデータがフェーズ3まで持ちこたえれば、注目に値するかもしれません。学術的な協力者が企業のデータとともにプレゼンテーションを行っている点も良い兆候です。

他にこういった希少疾患関連の銘柄を追っている人はいますか？