ちょうどBridgeBioが今月のMDA会議で第3相FORTIFY試験のデータをさらに発表しているのを見ました。彼らはLGMD2I/R9患者のためのBBP-418の結果を示しており、かなり珍しい遺伝性筋疾患の内容です。アイオワ大学のキャサリン・マシューズがメインプレゼンテーションを行っており、ヤエルのチームも異なるFKRP変異におけるリビトール反応の測定に関する研究を発表しているようです。これは治療が異なる患者の変異にどのように作用するか理解する上で重要になる可能性があります。

彼らはまた、疾患負荷と長期生存モデルに関する4つのポスターも用意しています。株価は過去1年で28ドルから84ドルの間を行き来しており、最後に確認したときは66.54ドルで終わっています。面白いのは、これらの希少疾患のプレイが臨床データに大きく動かされることです。市場はこれに注目しているようです。中間データが投資家の期待通りのきっかけになるかは不明ですが、主要な会議で発表していること自体が何か価値のある情報を共有しようとしている証拠だと思います。