ちょうど、アギオスがUAEでサラセミア患者向けのPYRUKYNDの承認を得たことを見ました。面白い動きです - これはその特定のサラセミアのプロフィールに対して唯一承認された薬であり、実際に必要としている患者にとってはかなり重要です。

承認は彼らのフェーズ3試験（ENERGIZEとENERGIZE-T）に基づいているので、少なくとも確固たるデータに裏付けられています。すでに米国とヨーロッパで承認されており、2024年にニューブリッジ・ファーマシューティカルズと提携してGCC地域（サウジアラビア、UAE、クウェート、カタール、オマーン、バーレーン）での販売を推進しているようです。

興味深いのは、そこではまだヨーロッパ委員会のサラセミア適応症の審査を待っていることです。一方、米国ではすでにAQVESMEとして販売されています。つまり、地理的に拡大しているわけで、サラセミアのプロフィールに実際の利益が示されているなら理にかなっています。ただ、これが実際に何人の患者に影響を与えるのかはよくわかりません。