ちょうどBridgeBio（BBIO）が数週間前にMDAカンファレンスで大きなプレゼンテーションを行ったことに気づきました。LGMD2I/R9のフェーズ3フォーティファイ試験の結果です。彼らは中間解析でこの希少な遺伝性疾患に対して実際に効果が示されたと発表しました — これは非常に重要なことです。この患者集団は十分にサービスを受けられていないためです。株価はその日閉じた時点で既に約3％上昇し、66.54ドルで取引されていましたが、アフターマーケットでは67.53ドルに達しました。

面白いのは、彼らが一つだけプレゼンテーションを行ったわけではないことです。アイオワのキャサリン・マシューズがフォーティファイ研究の主要な遅れて発表されたデータを伝えたほか、イェール大学の協力者たちもFKRP変異体におけるリビトール反応を測定するハイスループットアッセイの研究について発表しました。さらに、疾患負荷、治療パターン、BBP-418の全トランスレーショナルな過程をカバーする4つのポスターもありました。彼らはこの治療法のためにかなり包括的なケースを築いているようです。

BBP-418はこの疾患に対して最も進んだ調査中の選択肢の一つとされています。世界中で何百万人もの患者がいる希少な遺伝性疾患に対して効果的な治療法がほとんどないことを考えると、その重要性は計り知れません。株価は過去1年で28ドルから85ドルの間で変動しており、いくつかのボラティリティも見られました。あなたはこれについて追っていますか？