ちょうどBioMarinがFDAの承認を得て、PKUの12歳以上の子供向けにPALYNZIQを拡大したのを見ました。小児市場にとって興味深い動きです—この酵素療法は血中フェニルアラニンレベルを管理するためのほぼ唯一の選択肢なので、より若い患者に拡大するのは治療の観点から理にかなっています。



株価は最初のニュースで上昇し、61.73ドル(+1.01%)に達しましたが、その後アフターマーケットでかなり下落し、59.31ドルまで落ちました。これは激しい変動です。彼らはまた、欧州医薬品庁(EMA)に承認を求めており、もしEUでの青少年向けの承認がおりれば、より多くの機会が開ける可能性があります。

PKUのフォーミュラ市場はかなり静かだったので、この拡大は代替手段を探している家族にとってはかなり大きなニュースです。これが治療の風景を変えるのか、それとも単なる規制上の勝利に過ぎないのか、気になるところです。
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