GSK(GSK.US)乙肝新薬が中国で優先審査に組み込まれる予定で、乙肝の機能的治癒が実現する見込み

3月17日、中国国家薬品監督管理局の医薬品評価センター（CDE）公式サイトに掲載された告示によると、グラクソ・スミスクライン（GSK.US）が申請したベピロビルセン注射液（Bepirovirsen solution for injection）は、優先審査に組み入れる予定であり、この製品は、慢性B型肝炎ウイルス感染者を対象とした有限期間の治療に用いられ、以下の集団に適用されます。すなわち、核酸（酸）類似体で治療中で、HBsAg≤3000IU/mL、肝硬変のない成人の慢性B型肝炎ウイルス（HBV）感染者です。これまでに、この薬は国内で画期的治療法の資格を取得しています。今回の優先審査への組み入れは、世界初のB型肝炎の機能的治癒が実現できる可能性を持つアンチセンス・オリゴヌクレオチド系治療が、中国の患者に対してさらに一歩近づいたことを意味します。

公開資料によると、これはGSKとIonis Pharmaceuticalsが共同で開発した、現在開発中のアンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）治療です。承認されれば、Bepirovirsenは、6カ月間の有限期間治療のみでB型肝炎の機能的治癒を達成できる、世界初の抗ウイルス療法になります。GSKは2026年の第1四半期に、グローバルでの規制当局による承認申請を正式に開始する計画で、この薬はすでに日本で上市申請がなされています。

Bepirovirsenは、三重作用メカニズムを持つ現在開発中のASO治療であり、B型肝炎ウイルスの遺伝成分（すなわちRNA）を特定して破壊することを目的としています。これにより、患者の免疫システムがウイルス感染を再び制御できる可能性があります。Bepirovirsenは体内のウイルスDNAの複製を抑制し、血液中のHBsAgレベルを低下させ、さらに免疫システムを活性化することで、持続的な応答を得る機会を高めます。GSKはIonis Pharmaceuticalsからbepirovirsenのライセンスを取得し、同社と連携して同治療薬の開発を推進しています。

2026年1月、GSKは、慢性B型肝炎の治療を目的とした2つの重要な第3相臨床試験B-Well1およびB-Well2において、bepirovirsenが前向きな結果を得たと発表しました。2つの試験はいずれも主要評価項目を達成しました。Bepirovirsenは統計学的かつ臨床的に意義のある機能的治癒率を示しました。

B-Well1およびB-Well2は、世界規模の多施設、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験であり、核酸（酸）類似体治療を受けていて、ベースラインHBsAg≤3000IU/mlである慢性B型肝炎患者における、bepirovirsenの有効性、安全性、薬物動態特性、ならびに機能的治癒の持続性を評価することを目的としています。主要評価項目は、ベースラインHBsAg≤3000IU/mlの患者で機能的治癒を達成する割合です。重要な副次評価項目の一つは、ベースラインHBsAg≤1000IU/mlの患者で機能的治癒を達成する割合です。機能的治癒は、有限期間の治療終了後少なくとも24週間の間に、HBsAgが消失し、かつHBV DNAが検出不能であることとして定義されています。

分析によると、B-Well試験は主要評価項目を達成し、bepirovirsenは統計学的に有意で、かつ臨床的に意義のある機能的治癒率を示しました。標準治療単独と比べて、bepirovirsenを標準治療と併用することで機能的治癒率が有意に向上しました。すべての評価項目において統計学的有意性が達成されており、ベースラインHBsAg≤1000IU/mlの患者という集団でも、より強い効果が観察されました。試験ではさらに、bepirovirsenの安全性と忍容性が良好であることが示されており、従来の研究結果と一致しています。