3 Saham Bioteknologi yang Layak Dibeli saat Diskon

Sumber gambar: Getty Images.

Sejak musim panas lalu, pasar telah memberikan pukulan berat secara sembarangan ke seluruh industri bioteknologi, dan perusahaan tanpa produk yang disetujui untuk dijual adalah yang paling terpukul. iShares Biotechnology ETF (IBB +0.46%), yang melacak ratusan saham bioteknologi, telah pulih dari titik rendah yang terlihat awal musim panas ini, tetapi masih 25% lebih rendah dari posisinya setahun yang lalu.

Banyak saham bioteknologi masih dijual, Anda hanya perlu tahu ke mana harus mencari. Spesialis metabolisme seluler Agios Pharmaceuticals (AGIO +12,89%) memiliki tiga kandidat dalam pengembangan dengan mitranya yang memiliki kantong tebal, Celgene (CELG +0,00%), dan obat yatim piatu yang dimiliki sepenuhnya mendekati garis akhir.

Saham mitra Celgene lainnya, Juno Therapeutics (JUNO +0,00%), merosot setelah masalah sementara menunda uji klinis awal bulan ini. Masalah telah teratasi, tetapi saham belum pulih. Mitra Celgene ketiga, bluebird bio (BLUE +0,00%) telah pulih dari titik rendah yang dikunjungi awal musim panas ini tetapi masih sangat murah mengingat potensi pipelinenya.

Penting untuk diingat bahwa perusahaan-perusahaan ini tidak memiliki produk untuk dijual, dan harga saham mereka bergantung pada data klinis. Kemalangan dapat dengan cepat mengakibatkan kerugian besar, tetapi setelah menyesuaikan dengan risiko kegagalan, ketiganya masih terlihat seperti barang murah.

1. Agios Pharmaceuticals: mitra yang cerdas

Agios mengadakan kesepakatan penemuan sekitar enam tahun lalu dengan raksasa kanker darah Celgene yang dapat membantu mendanai pengembangan kandidat penyakit metabolik langka miliknya sendiri. Selama beberapa tahun terakhir, Celgene mengambil berbagai hak atas tiga senyawa Agios yang menargetkan bentuk mutan IDH2 dan IDH1, dua enzim metabolik yang umum ditemukan di otak, darah, dan jenis sel kanker lainnya.

Celgene memiliki hak eksklusif di seluruh dunia untuk mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat penarget IDH2 AG-221. Perjanjian tersebut secara efektif membebaskan Agios dari risiko lebih lanjut dengan kandidat tersebut, tetapi juga membatasi bagian potensial penjualan hingga $120 juta dalam pembayaran pencapaian dan royalti yang tidak diungkapkan. Celgene juga mengambil hak untuk mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat penarget IDH1 AG-120 di luar AS, dan setuju untuk pembagian biaya dan keuntungan di tengah untuk AG-881, yang menargetkan enzim mutan IDH tipe 1 dan 2.

Kesepakatan selanjutnya ini membuat Agios lebih terpapar pada risiko pengembangan dan komersial, tetapi bagiannya dari potensi keuntungan juga jauh lebih besar. Petunjuk keberhasilan untuk salah satu program ini mungkin sudah di depan mata. Yang paling jauh dalam jalur pengembangan adalah AG-120 dengan uji fase 3, yang dirancang untuk mendukung aplikasi pengobatan leukemia myeloid akut, dijadwalkan dimulai akhir tahun ini.

Sumber gambar: Getty Images.

Saya akan mengatakan ketiga kandidat mitra Celgene membenarkan kapitalisasi pasar perusahaan sebesar $1,71 miliar, tetapi termasuk program penyakit metabolik yang dimiliki sepenuhnya membuat saham bioteknologi ini menjadi tawaran murah.

Kandidat AG-348 mengaktifkan enzim piruvat kinase normal dan bermutasi, membatasi penghancuran sel darah merah dan gejala lain yang berpotensi mematikan dari defisiensi piruvat kinase. Ada sekitar 15.000 hingga 20.000 orang di AS dengan penyakit warisan ini, yang memenuhi syarat kandidat sebagai obat yatim piatu yang dikenakan penggantian sebagian besar biaya pengembangan, jika disetujui.

Kandidat ini membuat kemajuan ke arah yang benar. Pada bulan Juni, Agios mengumumkan beberapa data awal yang menjanjikan untuk AG-348 dari 18 pasien dalam studi fase 2 yang dimaksudkan untuk mendaftarkan 75 pasien. Sembilan dari 18 pasien yang diobati dengan 50mg atau 300mg AG-348 menunjukkan peningkatan hemoglobin sirkulasi setidaknya satu gram per desiliter (g/dl). Sebagai perbandingan, kadar hemoglobin normal untuk pria dewasa mencapai puncak sekitar 17 g/dl. Ini masih awal, tetapi jika hasil sementara ini stabil, studi untuk mendukung aplikasi AG-348 untuk mengobati defisiensi piruvat kinase bisa menjadi berikutnya.

Dengan satu kandidat yang didukung Celgene siap untuk uji fase 3 registrasi, kandidat yatim piatu yang dimiliki sepenuhnya kemungkinan menuju fase 3, dan sekitar $313 juta dalam bentuk uang tunai untuk menjaga pengembangan mereka berjalan lancar, Agios sedang dijual.

2. bluebird bio: lebih banyak data, kumohon

Bluebird bio juga menemukan dan mengembangkan terapi kanker dalam kemitraan dengan Celgene, tetapi LentiGlobin terapi seluler miliknya sendiri untuk pengobatan gangguan darah warisan, beta-talasemia dan penyakit sel sabit, telah mendapat perhatian paling besar. Kedua penyakit ini mempengaruhi sekitar 288.000 dan 25 juta orang di seluruh dunia, masing-masing, dan bluebird mungkin memiliki obat genetik untuk sebagian besar dari mereka.

Keuntungan atau kerugian bioteknologi setelah pembacaan data bukanlah hal yang aneh, tetapi saya tidak ingat kapan terakhir kali saya melihat saham begitu mudah dipengaruhi oleh hasil prematur dari begitu sedikit pasien. Saham naik ke tingkat yang gila berdasarkan pembacaan awal yang menunjukkan itu adalah obat ajaib untuk semua pasien beta-talasemia, tetapi kemudian jatuh saat mengungkapkan bahwa dua pasien dengan bentuk penyakit paling parah memerlukan satu transfusi darah, dan pasien ketiga memerlukan beberapa transfusi.

Kedua penyakit dapat diobati dengan transplantasi sel induk donor, tetapi prosedurnya sangat berbahaya karena masalah terkait graft-vs-host. Program LentiGlobin bluebird melibatkan pengambilan sel induk pasien sendiri, kemudian menggunakan virus untuk menginfeksi sel-sel tersebut dengan gen hemoglobin fungsional. Transplantasi dengan sel yang dimodifikasi tampaknya memberikan "penyembuhan" jangka panjang yang setara dengan transplantasi sel induk donor, tetapi tanpa efek samping yang mematikan.

Saya pikir pasar telah lupa bahwa regulator peduli dengan kemanjuran dan keamanan. LentiGlobin mungkin bukan obat mutlak untuk setiap pasien, tetapi keuntungan gabungannya dibandingkan perawatan yang ada sangat besar. Jika hasil yang terlihat sejauh ini tetap konsisten dalam studi yang lebih besar, aplikasi LentiGlobin seharusnya menjadi slam-dunk. Dengan kapitalisasi pasar $2,11 miliar dan $553 juta dalam bentuk uang tunai dan sekuritas pada akhir Maret, saham bioteknologi ini tergantung di rak diskon.

3. Juno Therapeutics: berhenti dan jalan

Juno Therapeutics dengan cepat mengembangkan terapi kanker yang ditargetkan yang melibatkan modifikasi sel T sistem kekebalan di luar tubuh. Celgene sangat tertarik dengan potensi teknologi ini, sehingga membeli 9,8% saham di Juno, dan baru-baru ini menggunakan opsinya untuk mengembangkan dan berpotensi menjual kandidat dari program Juno yang menargetkan CD19, protein yang sering ditemukan pada sel kanker, di luar Amerika Utara dan China.

Kandidat utama dalam program itu, JCAR015, berada dalam studi fase 2 yang mengobati pasien leukemia limfoblastik akut yang kambuh setelah beberapa terapi. Pada 7 Juli, FDA menghentikan semua uji coba JCAR015 setelah kematian dua pasien, dan saham turun sekitar 30% dalam semalam.

JUNO data oleh YCharts.

Saat mengumumkan penghentian klinis, Juno telah mengidentifikasi penyebabnya: salah satu dari dua obat kemo yang digunakan untuk pra-kondisi pasien sebelum menerima kandidat Juno. Hanya lima hari kemudian, FDA mengizinkan uji coba dilanjutkan, tetapi tanpa obat kemo yang disebutkan.

Regulator bertindak jauh lebih cepat dari yang seharusnya, yang saya lihat sebagai tanda dorongan. Pasar tidak setuju, dan pada harga terbaru, saham Juno masih 25% lebih rendah dari sebelum pengumuman penghentian. Dengan kapitalisasi pasar $3,2 miliar, delapan kandidat dalam tahap klinis, dan $927 dalam bentuk uang tunai dan sekuritas untuk mendanai pengembangan mereka, saham Juno Therapeutics telah diturunkan ke harga murah yang mungkin tidak akan kita lihat lagi.