Bisakah Pengusaha Bioteknologi ‘Been-There’ Arie Belldegrun Melakukannya Lagi?

Arie Belldegrun adalah salah satu pengusaha bioteknologi paling sukses di luar sana. Setelah menjual Agensys, sebuah bioteknologi antibodi monoklonal, kepada Astellas seharga $537 juta pada tahun 2007, ia ikut mendirikan dan kemudian menjual Cougar Biotechnology kepada Johnson & Johnson (JNJ +3.19%) seharga $1 miliar pada tahun 2011. Kemudian, seolah itu belum cukup, ia menemukan emas bioteknologi ketika mendirikan Kite Pharma, sebuah perusahaan terapi gen kanker yang Gilead Sciences (GILD +3.36%) akuisisi sebesar $11,9 miliar tahun lalu.

Sekarang, Belldegrun melakukannya lagi. Bersama mantan eksekutif Kite Pharma, ia meluncurkan perusahaan rintisan baru, Allogene Therapeutics, yang baru saja mengumpulkan $300 juta dalam pendanaan dan membuat kesepakatan besar dengan raksasa biofarmasi Pfizer (PFE +1.47%) untuk mengembangkan terapi gen kanker siap pakai.

Apa yang dia lakukan sekarang?

Terapi sel T antigen chimeric, atau CAR-T, adalah pendekatan terobosan dalam terapi gen yang merekayasa ulang sel T pasien sehingga mereka dapat mendeteksi, mengikat, dan membunuh sel kanker.

SUMBER GAMBAR: GETTY IMAGES.

Di Kite Pharma, Belldegrun dan timnya menciptakan Yescarta, salah satu CAR-T pertama yang mendapatkan persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA). Produk ini mendapat lampu hijau peraturan musim gugur lalu setelah menunjukkan tingkat respons keseluruhan yang luar biasa pada pasien dengan kanker sel B besar yang menyebar.

Namun, membuat CAR-T seperti Yescarta itu rumit. Prosesnya memerlukan pengambilan sel T pasien dan pengirimannya ke laboratorium di luar lokasi di mana para ilmuwan menggunakan virus yang tidak aktif untuk memasukkan kode genetik yang memungkinkan sel T menempel pada CD19, protein yang biasanya diekspresikan pada sel kanker B. Setelah virus digunakan dan sel T yang direkayasa berkembang biak, mereka kemudian dikirim kembali sehingga dapat diinfuskan kembali ke pasien untuk melakukan tugasnya.

Tidak dapat disangkal, tingkat respons yang terlihat sejauh ini untuk Yescarta dan CAR-T lain yang direkayasa serupa menjadikan kelas terapi ini sebagai salah satu kemajuan paling menarik dalam pengobatan kanker abad ini. Namun, CAR-T ini jauh dari sempurna. Proses CAR-T dapat memakan waktu 20 hari atau lebih, dan karena kompleksitas yang terlibat, Yescarta memiliki harga daftar yang mengejutkan yaitu hampir $400.000.

Mungkin Belldegrun percaya ada cara yang lebih baik. Bekerja sama dengan mantan kepala petugas medis Kite Pharma, David Chang, Allogene Therapeutics akan mencoba menciptakan CAR-T siap pakai yang dapat digunakan lebih cepat dan lebih murah.

Secara khusus, mereka menukar 25% perusahaan baru mereka untuk mengamankan hak Pfizer atas pendekatan CAR-T siap pakai yang menghilangkan kebutuhan untuk memanen dan mengerjakan ulang sel T di luar lokasi.

Pfizer memperoleh hak atas pendekatan ini ketika menandatangani kesepakatan dengan Cellectis (CLLS +11.39%) pada tahun 2014. Sebagai bagian dari perjanjian itu, Pfizer membayar $80 juta di muka untuk mendapatkan hak menggunakan pendekatan Cellectis pada lebih dari selusin target kanker. Pfizer juga setuju untuk mendanai penelitian dan pengembangan, membayar hingga $185 juta dalam pencapaian per produk Pfizer, dan membayar royalti bertingkat atas terapi yang disetujui yang berasal dari lisensi ke Cellectis. Sekarang, Allogene Therapeutics akan bertanggung jawab atas pembayaran tersebut.

Allogene Therapeutics juga mengambil alih dari Pfizer hak AS atas terapi gen paling maju milik Cellectis, UCART19. Servier melisensikan hak global atas UCART19 pada tahun 2015 dan kemudian, hak AS dipisahkan ke Pfizer. Servier mempertahankan hak di luar AS, tetapi hak Pfizer akan segera beralih ke Allogene Therapeutics. Saat ini, UCART19 dalam uji coba fase 1 sebagai pengobatan untuk leukemia limfoblastik akut sel B (ALL) yang kambuh dan refrakter, tetapi uji coba fase 2 direncanakan akan dimulai paling cepat tahun depan.

Apa selanjutnya

Dengan menargetkan pasien kanker yang sulit diobati dengan sedikit pilihan pengobatan dan prognosis yang buruk, terapi gen bergerak cepat menuju komersialisasi. Sejauh ini, tidak hanya Yescarta yang mendapat persetujuan FDA tanpa data uji coba fase 3, tetapi juga Novartis (NVS +3.28%) Kymriah, CAR-T yang mendapat izin tahun lalu pada ALL pediatrik setelah studi fase 2 yang berhasil.

Tidak ada yang bisa memastikan apakah UCART19 atau terapi siap pakai lainnya yang sekarang dikembangkan Allogene Therapeutics akan seefektif Yescarta atau Kymriah dan dapat mencapai pasar secepat itu. Tapi, saya tidak bertaruh melawannya, terutama mengingat rekam jejak Belldegrun. Allogene Therapeutics adalah perusahaan swasta untuk saat ini, tetapi tidak akan mengejutkan saya jika IPO sedang direncanakan. Jika ya, maka investor pasti ingin melihatnya dengan sangat dekat ketika menjadi publik.